Risdiplam (Evrysdi)

Medicinrådets anbefaling vedr. risdiplam til spinal muskelatrofi, version 1.0

Medicinrådet anbefaler risdiplam til patienter med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) type 1, som ikke er i vedvarende ventilationsbehandling mere end 16 timer i døgnet. Medicinrådet anbefaler også risdiplam til patienter med SMA type 2 og 3, som er under 6 år, når de påbegynder behandlingen.

Medicinrådet anbefaler risdiplam til SMA type 1 og 2, fordi risdiplam er en lige så god behandling som nusinersen. Samtidig er omkostningerne til risdiplam lavere. Anbefalingen gælder også børn med SMA type 3, fordi det er dokumenteret, at risdiplam har effekt, hvis de påbegynder behandlingen, inden de er 6 år.

Risdiplam er en mikstur, som patienten kan indtage derhjemme, mens nusinersen indsprøjtes i rygmarvskanalen. Da risdiplam både har fordele for patienterne, og omkostningerne er lavere, anbefaler Medicinrådet, at patienter, som er i nusinersen-behandling kan skifte til behandling med risdiplam.

Medicinrådet anbefaler ikke at risdiplam kombineres med andre lægemidler mod SMA, da der aktuelt ikke er dokumentation for bedre effekt ved at kombinere flere behandlinger.