Tafamidis (Vyndaqel)

Ansøger: Sag af egen drift
Sygdomsområde: Stofskiftesygdomme Endokrinologi
Specifik sygdom: Amyloidose
Anvendelse: Arvelig transthyretin amyloidose med polyneuropati stadie 1
Fagudvalg: Transthyretin amyloidose
Sidst opdateret: 19. marts 2021

Offentliggjort den 19. marts 2021

Medicinrådet anbefaler tafamidis til patienter med arvelig transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati stadie 1, fordi behandlingen kan forsinke sygdomsudviklingen for nogle patienter og samtidig har få bivirkninger.

Tafamidis er forbundet med høje omkostninger. Medicinrådet vurderer dog, at tafamidis vil kunne bruges til behandling af patienter i sygdomsstadie 1 frem til sygdomsforværring i stedet for andre lægemidler, som også har høje omkostninger, men som har flere bivirkninger end tafamidis.

Derfor anbefaler Medicinrådet tafamidis som mulig standardbehandling til patientgruppen.Medicinrådet anbefaler, at patienterne følges tæt, og at behandlingen med tafamidis stoppes ved første tegn på sygdomsforværring. Kriterier for opstart og seponering (behandlingsophør) kan læses på Medicinrådets hjemmeside sammen med anbefalingen.

OBS: Sammenligning af patisiran, inotersen og tafamidis til arvelig transthyretinmedieret amyloidose (hATTR) med polyneuropati

OBS: Medicinrådets præcisering vedr. opstart og seponering for tafamids til arvelig transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati stadie 1

Anbefaling Bilag til anbefaling

Medicinrådet har besluttet at tage sagen op af egen drift

Behandlet 23. oktober 2019.

Medicinrådet har godkendt protokol

Behandlet 6. marts 2020.

Medicinrådets protokol for vurdering af tafamidis til behandling af arvelig transthyretin-medieret amyloidose med polyneuropati, stadie 1

Medicinrådet har vurderet lægemidlets værdi

Behandlet 6. marts - 9. december 2020.

Medicinrådets vurdering vedrørende tafamidis til behandling af arvelig transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati stadie 1

Medicinrådet udarbejder det økonomiske beslutningsgrundlag

Behandlet 6. marts 2020 - 19. marts 2021.

Medicinrådet har godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser

Behandlet 9. december 2020.

Medicinrådet har godkendt anbefalingen

Behandlet 19. marts 2021.

Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering

Behandlet 23. oktober 2019 - 19. marts 2021.

Da anbefalingen er en sag af egen drift, er sagsbehandlingstiden ikke opgjort.