Tafamidis (Vyndaqel)

Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)

Ansøger: Sag af egen drift
Sygdomsområde:  Stofskiftesygdomme Endokrinologi
Specifik sygdom:  Amyloidose
Anvendelse:  Arvelig transthyretin amyloidose med polyneuropati stadie 1
Fagudvalg:  Transthyretin amyloidose
Sidst opdateret: 19. marts 2021

Anbefaling

Offentliggjort den 19. marts 2021

Medicinrådet anbefaler tafamidis til patienter med arvelig transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati stadie 1, fordi behandlingen kan forsinke sygdomsudviklingen for nogle patienter og samtidig har få bivirkninger.

Tafamidis er forbundet med høje omkostninger. Medicinrådet vurderer dog, at tafamidis vil kunne bruges til behandling af patienter i sygdomsstadie 1 frem til sygdomsforværring i stedet for andre lægemidler, som også har høje omkostninger, men som har flere bivirkninger end tafamidis.

Derfor anbefaler Medicinrådet tafamidis som mulig standardbehandling til patientgruppen.Medicinrådet anbefaler, at patienterne følges tæt, og at behandlingen med tafamidis stoppes ved første tegn på sygdomsforværring. Kriterier for opstart og seponering (behandlingsophør) kan læses på Medicinrådets hjemmeside sammen med anbefalingen.

OBS: Sammenligning af patisiran, inotersen og tafamidis til arvelig transthyretinmedieret amyloidose (hATTR) med polyneuropati

OBS: Medicinrådets præcisering vedr. opstart og seponering for tafamids til arvelig transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati stadie 1

Status for vurdering af lægemidlet

Forberedelse og protokol

Aktivitet
Medicinrådet har besluttet at tage sagen op af egen drift
Behandlet 23. oktober 2019. 

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Aktivitet
Medicinrådet har vurderet lægemidlets værdi

Sundhedsøkonomisk vurdering

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder det økonomiske beslutningsgrundlag
Behandlet 6. marts 2020 - 19. marts 2021. 
Medicinrådet har godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser
Behandlet 9. december 2020. 

Medicinrådets anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen
Behandlet 19. marts 2021. 

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
Behandlet 23. oktober 2019 - 19. marts 2021. 

Da anbefalingen er en sag af egen drift, er sagsbehandlingstiden ikke opgjort.