Gilteritinib (Xospata)

Status: Færdigbehandlet (Delvist anbefalet)

Ansøger: Astellas Pharma A/S
ATC-kode: L01XE54
Sygdomsområde:  Kræftsygdomme Cancer
Specifik sygdom:  Blodkræft Akut leukæmi
Anvendelse:  Akut myeloid leukæmi (AML) med FLT3m R/R
Fagudvalg:  Akut leukæmi
Sidst opdateret: 19. maj 2022

Anbefaling

Godkendt den 18. maj 2022

Medicinrådets anbefaling vedrørende gilteritinib til behandling af recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi med FLT3-mutation - version 2.0

Medicinrådet anbefaler gilteritinib til patienter med akut myeloid leukæmi med FLT3-mutation, som har tilbagefald eller ikke har effekt af deres hidtidige behandling (relaps/refraktær sygdom). Anbefalingen gælder kun patienter, som kan være egnede til at gennemgå en stamcelletransplantation efter behandling med gilteritinib.

Medicinrådet vurderer, at gilteritinib sammenlignet med højdosis kemoterapi bringer flere patienter til stamcelletransplantation med mulighed for efterfølgende langtidsoverlevelse. Samtidig medfører gilteritinib ikke flere eller værre bivirkninger end højdosis kemoterapi.

Der er dog usikkerhed om effekten på overlevelsen efter stamcelletransplantation. Der er også usikkerhed om effekten af gilteritinib for patienter, som tidligere er blevet behandlet med andre FLT3-inhibitorer, fx midostaurin, som er dansk standardbehandling i 1. linje.

Behandling med gilteritinib er dyrere end den nuværende behandling med højdosis kemoterapi. Medicinrådet vurderer dog, at omkostningerne er rimelige i forhold til den forventede effekt.

Medicinrådet anbefaler ikke gilteritinib til patienter med akut myeloid leukæmi med FLT3-mutation, som har tilbagefald eller ikke har effekt af deres hidtidige behandling (relaps/refraktær sygdom), og som ikke er egnede til at gennemgå en efterfølgende stamcelletransplantation.

Medicinrådet vurderer, at gilteritinib sammenlignet med lavdosis kemoterapi har en yderst begrænset effekt på overlevelsen. Effekten opvejer hos disse patienter ikke den øgede mængde bivirkninger, der samtidig forventes ved gilteritinib sammenlignet med lavdosis kemoterapi.

Status for vurdering af lægemidlet

Ansøgningsproces

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget den foreløbige ansøgning
13. september 2019. 
Medicinrådet udarbejder protokollen
13. september - 26. november 2019. 

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning
24. april 2020. 

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder vurderingsrapporten
27. april - 26. august 2020. 
Medicinrådets udkast til vurderingen af lægemidlets værdi er sendt i høring hos ansøger
14. august 2020. 
Medicinrådet har godkendt vurderingen af lægemidlets værdi
Endelig vurdering af lægemidlets værdi efter modtagelse af høringssvaret
2. september 2020. 

Sundhedsøkonomisk vurdering

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder det økonomiske beslutningsgrundlag
27. april - 23. september 2020. 
Medicinrådet har godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser
26. august 2020. 

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
24. april - 23. september 2020. 

Medicinrådet har brugt 21 uger og 3 dage på arbejdet med gilteritinib til behandling af recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi med FLT3-mutation.