Berotralstat (Orladeyo)

Medicinrådets anbefaling vedr. berotralstat til forebyggende behandling af arveligt angioødem, version 1.0

Medicinrådet anbefaler berotralstat som mulig forebyggende behandling af patienter med arveligt angioødem.

Arveligt angioødem giver uforudsigelige og alvorlige anfald af hævelser i hud og slimhinde, som kan reduceres ved forebyggende behandling med berotralstat. Berotralstat er dog ikke lige så effektivt til at nedbringe antallet af anfald som de nuværende forebyggende behandlinger, men kan være et alternativ til nogle patienter, fordi berotralstat har en anden virkningsmekanisme og gives som tabletter. De andre forebyggende behandlinger skal injiceres subkutant (i underhuden).

Berotralstat er billigere end de nuværende forebyggende behandlinger, medmindre det er muligt at dosisreducere lanadelumab (300 mg), så det administreres hver 4. uge i stedet for hver 2. uge.

Medicinrådet vurderer derfor samlet set, at omkostningerne er rimelige i forhold til effekten, og at det er en fordel for patienterne at have en alternativ behandlingsform tilgængelig.

Anbefalingen gælder patienter med væsentlig nedsat livskvalitet, der som udgangspunkt har minimum fire anfald om måneden.