Berotralstat (Orladeyo)

Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)

Ansøger: BioCryst Ireland Limited
Sygdomsområde:  Hudsygdomme Dermatologi
Specifik sygdom:  Arveligt angioødem Hereditært angioødem
Anvendelse:  Forebyggende behandling af arveligt angioødem
Fagudvalg:  Arveligt angioødem
Sidst opdateret: 24. marts 2022

Anbefaling

Godkendt den 23. marts 2022

Medicinrådets anbefaling vedr. berotralstat til forebyggende behandling af arveligt angioødem, version 1.0

Medicinrådet anbefaler berotralstat som mulig forebyggende behandling af patienter med arveligt angioødem.

Arveligt angioødem giver uforudsigelige og alvorlige anfald af hævelser i hud og slimhinde, som kan reduceres ved forebyggende behandling med berotralstat. Berotralstat er dog ikke lige så effektivt til at nedbringe antallet af anfald som de nuværende forebyggende behandlinger, men kan være et alternativ til nogle patienter, fordi berotralstat har en anden virkningsmekanisme og gives som tabletter. De andre forebyggende behandlinger skal injiceres subkutant (i underhuden).

Berotralstat er billigere end de nuværende forebyggende behandlinger, medmindre det er muligt at dosisreducere lanadelumab (300 mg), så det administreres hver 4. uge i stedet for hver 2. uge.

Medicinrådet vurderer derfor samlet set, at omkostningerne er rimelige i forhold til effekten, og at det er en fordel for patienterne at have en alternativ behandlingsform tilgængelig.

Anbefalingen gælder patienter med væsentlig nedsat livskvalitet, der som udgangspunkt har minimum fire anfald om måneden.

Status for vurdering af lægemidlet

Ansøgningsproces

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget den foreløbige ansøgning
15. december 2020. 
Medicinrådet udarbejder protokollen
15. december 2020 - 16. marts 2021. 

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning
13. september 2021. 

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder vurderingsrapporten
13. september 2021 - 26. januar 2022. 
Medicinrådets udkast til vurderingen af lægemidlets værdi er sendt i høring hos ansøger
14. januar 2022. 
Medicinrådet har godkendt vurderingen af lægemidlets værdi
Endelig vurdering af lægemidlets værdi efter modtagelse af høringssvaret
24. januar 2022. 

Sundhedsøkonomisk vurdering

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder det økonomiske beslutningsgrundlag
13. september 2021 - 23. marts 2022. 
Medicinrådet har godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser
26. januar 2022. 

Medicinrådets anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen
23. marts 2022. 

Der har været clock-stop fra den 7. februar - 7. marts 2022.

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
13. september 2021 - 23. marts 2022. 

Medicinrådet har brugt 23 uger og 2 dage (163 dage) på arbejdet med berotralstat til arveligt angioødem. Der var clock-stop fra den 7. februar til den 7. marts 2022, da firmaet ønskede længere tid til prisforhandling.