Efgartigimod alfa (Vyvgart)
Godkendt den 24. januar 2024
Medicinrådets anbefaling vedr. efgartigimod alfa til behandling af myastenia gravis - version 1.0
Medicinrådet anbefaler ikke efgartigimod alfa som tillæg til standardbehandlingen for patienter med den sjældne autoimmune sygdom generaliseret myastenia gravis, som er seropositive over for antistoffer rettet mod acetylcholinreceptoren. Myastenia gravis er en neuromuskulær sygdom, som medfører udpræget udtrætning i flere muskelgrupper, hvilket bl.a. påvirker nakke, arme og ben og kan give patienterne tale-, tygge-, synke- og åndedrætsbesvær. Den nuværende standardbehandling består af acetylcholinesterase-hæmmer, kortikosteroid og/eller non-steroid immunsuppressiva som monoterapi eller kombinationsterapi.
Tillæg af efgartigimod alfa kan reducere udtrætningen af musklerne og øge patienternes helbredsrelaterede livskvalitet. Efgartigimod alfa gives i serier af fire ugentlige infusioner, hvorefter behandlingen pauseres. Effekten er dog ikke vedvarende, og patienterne skal genbehandles, når symptomerne vender tilbage, typisk efter 4-6 ugers behandlingspause.
Efgartigimod alfa medførte få alvorlige bivirkninger i det kliniske studie. Der kan dog være en øget risiko for alvorlige infektioner, og bivirkninger ved længere tids behandling er ikke undersøgt.
Efgartigimod alfa er meget dyrt, særligt i forhold til at behandlingen forventes at være livslang. Medicinrådet vurderer, at prisen er urimelig høj i forhold til effekten af lægemidlet, og opfordrer derfor lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en markant lavere pris.
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 15 uger og 1 dag (106 dage) på arbejdet med efgartigimod alfa til behandling af myastenia gravis.
Der har været clock-stop i sagen i perioderne 11.-19. september og 4.-13. oktober 2023. Det skyldes, at ansøger skulle fremsende nye data til sin ansøgning.
Der har desuden været clock-stop i sagen i perioden 13. november til 21. december 2023. Det skyldes, at ansøger ønskede længere tid til prisforhandling.
Beslutning om anbefaling
Forhandling
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Der har været clock-stop i sagen i perioden 13. november til 21. december 2023. Det skyldes, at ansøger ønskede længere tid til prisforhandling.
Ansøgning
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Der har været clock-stop i sagen i perioderne 11.-19. september og 4.-13. oktober 2023. Det skyldes, at ansøger skulle fremsende nye data til sin ansøgning.
Medicinrådet gennemgår ansøgningsmaterialet og går i dialog med virksomheden, for at sikre at ansøgningen indeholder de nødvendige oplysninger (validering)