Tafamidis (Vyndaqel)

Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati - version 3.0

Medicinrådet anbefaler tafamidis til behandling af voksne patienter med arvelig transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati. Anbefalingen gælder kun patienter i NYHA-klasse I og II, som er skrevet op til levertransplantation.

Behandling med tafamidis kan sandsynligvis udskyde tiden til sygdomsforværring i tiden frem til levertransplantation. Der er få bivirkninger ved tafamidis.

Medicinrådet vurderer derfor, at de samlede udgifter er rimelige i forhold til lægemidlets forventede effekt i den afgrænsede periode frem til levertransplantation.

Medicinrådet anbefaler ikke tafamidis til behandling af øvrige voksne patienter med arvelig og vildtype transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati.

Behandling med tafamidis kan udskyde tiden til sygdomsforværring og forlænge overlevelsen for nogle af patienterne sammenlignet med ingen aktiv behandling. Der er dog usikkert, hvor meget længere patienterne lever på grund af behandlingen, fordi patienterne er fulgt i for kort tid i forhold til deres prognose. Der er få bivirkninger ved tafamidis.

Patienterne i denne gruppe skal sandsynligvis have behandlingen i mange år. Medicinrådet vurderer derfor samlet set, at omkostningerne er for høje, særligt når man tager usikkerheder om effektens størrelsesorden hen over et helt sygdomsforløb med i betragtning.

Bemærk: Tidligere versioner kan findes nedenfor under "Medicinrådets anbefaling".