Risdiplam (Evrysdi)
Status: Færdigbehandlet (Delvist anbefalet)
Ansøger: Roche
ATC-kode: M09AX10
Sygdomsområde:
Neuromuskulære sygdomme
Specifik sygdom:
Muskelsvind
Spinal muskelatrofi
Anvendelse:
Patienter med 5q spinal muskelatrofi
Fagudvalg:
Spinal muskelatrofi
Sidst opdateret: 28. oktober 2021
Anbefaling
Godkendt den 28. oktober 2021
Medicinrådets anbefaling vedr. risdiplam til spinal muskelatrofi, version 1.0
Medicinrådet anbefaler risdiplam til patienter med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) type 1, som ikke er i vedvarende ventilationsbehandling mere end 16 timer i døgnet. Medicinrådet anbefaler også risdiplam til patienter med SMA type 2 og 3, som er under 6 år, når de påbegynder behandlingen.
Medicinrådet anbefaler risdiplam til SMA type 1 og 2, fordi risdiplam er en lige så god behandling som nusinersen. Samtidig er omkostningerne til risdiplam lavere. Anbefalingen gælder også børn med SMA type 3, fordi det er dokumenteret, at risdiplam har effekt, hvis de påbegynder behandlingen, inden de er 6 år.
Risdiplam er en mikstur, som patienten kan indtage derhjemme, mens nusinersen indsprøjtes i rygmarvskanalen. Da risdiplam både har fordele for patienterne, og omkostningerne er lavere, anbefaler Medicinrådet, at patienter, som er i nusinersen-behandling kan skifte til behandling med risdiplam.
Medicinrådet anbefaler ikke at risdiplam kombineres med andre lægemidler mod SMA, da der aktuelt ikke er dokumentation for bedre effekt ved at kombinere flere behandlinger.
Status for vurdering af lægemidlet
Ansøgningsproces
Medicinrådets protokol for vurdering vedrørende risdiplam til behandling af spinal muskelatrofi
Ansøgning
Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)
Medicinrådets vurdering vedr. risdiplam til behandling af spinal muskelatrofi - version 1.1
(Ny opdateret version 1.1 pr. 28. september 2021
Sundhedsøkonomisk vurdering
Medicinrådets anbefaling
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 15 uger og 1 dag (106 dage) på arbejdet med risdiplam til spinal muskelatrofi.
Der har været clock-stop i perioden den 1. september til den 29. september 2021 (28 dage), da ansøger ønskede at udskyde deres prisforhandling med Amgros, herunder afvente en justering af Medicinrådets vurderingsrapport.