Risdiplam (Evrysdi)

Status: Færdigbehandlet (Delvist anbefalet)

Ansøger: Roche
Sygdomsområde:  Neuromuskulære sygdomme
Specifik sygdom:  Muskelsvind Spinal muskelatrofi
Anvendelse:  Patienter med 5q spinal muskelatrofi
Fagudvalg:  Spinal muskelatrofi
Sidst opdateret: 28. oktober 2021

Anbefaling

Offentliggjort den 28. oktober 2021

Medicinrådets anbefaling vedr. risdiplam til spinal muskelatrofi, version 1.0

Medicinrådet anbefaler risdiplam til patienter med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) type 1, som ikke er i vedvarende ventilationsbehandling mere end 16 timer i døgnet. Medicinrådet anbefaler også risdiplam til patienter med SMA type 2 og 3, som er under 6 år, når de påbegynder behandlingen.

Medicinrådet anbefaler risdiplam til SMA type 1 og 2, fordi risdiplam er en lige så god behandling som nusinersen. Samtidig er omkostningerne til risdiplam lavere. Anbefalingen gælder også børn med SMA type 3, fordi det er dokumenteret, at risdiplam har effekt, hvis de påbegynder behandlingen, inden de er 6 år.

Risdiplam er en mikstur, som patienten kan indtage derhjemme, mens nusinersen indsprøjtes i rygmarvskanalen. Da risdiplam både har fordele for patienterne, og omkostningerne er lavere, anbefaler Medicinrådet, at patienter, som er i nusinersen-behandling kan skifte til behandling med risdiplam.

Medicinrådet anbefaler ikke at risdiplam kombineres med andre lægemidler mod SMA, da der aktuelt ikke er dokumentation for bedre effekt ved at kombinere flere behandlinger.

Status for vurdering af lægemidlet

Ansøgningsproces

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget den foreløbige ansøgning
Behandlet 16. december 2020. 
Medicinrådet udarbejder protokollen
Medicinrådet har sendt protokollen til ansøger
Behandlet 26. marts 2021. 

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning
Behandlet 15. juni 2021. 

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder vurderingsrapporten
Behandlet 15. juni - 1. september 2021. 
Medicinrådets udkast til vurderingen af lægemidlets værdi er sendt i høring hos ansøger
Behandlet 20. august 2021. 
Medicinrådet har godkendt vurderingen af lægemidlets værdi
Behandlet 1. september 2021. 

Medicinrådets vurdering vedr. risdiplam til behandling af spinal muskelatrofi - version 1.1
(Ny opdateret version 1.1 pr. 28. september 2021

Endelig vurdering af lægemidlets værdi efter modtagelse af høringssvaret
Behandlet 28. september 2021. 

Sundhedsøkonomisk vurdering

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder det økonomiske beslutningsgrundlag
Behandlet 15. juni - 27. oktober 2021. 
Medicinrådet har godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser
Behandlet 1. september 2021. 

Medicinrådets anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen
Behandlet 27. oktober 2021. 

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
Behandlet 15. juni - 27. oktober 2021. 

Medicinrådet har brugt 15 uger og 1 dag (106 dage) på arbejdet med risdiplam til spinal muskelatrofi.

Der har været clock-stop i perioden den 1. september til den 29. september 2021 (28 dage), da ansøger ønskede at udskyde deres prisforhandling med Amgros, herunder afvente en justering af Medicinrådets vurderingsrapport.