Gå til hovedindholdet

Pegvaliase (Palynziq)

Status: Færdigbehandlet (Ikke anbefalet)

Ansøger: BioMarin
ATC-kode: A16AB19
Sygdomsområde:  Stofskiftesygdomme
Specifik sygdom:  Fenylketonuri
Anvendelse:  Phenylketonuri (PKU)
Fagudvalg:  Medfødte stofskiftesygdomme
Sidst opdateret: 26. maj 2021

Anbefaling

Godkendt den 26. maj 2021

Medicinrådets anbefaling vedrørende pegvaliase til behandling af fenylketonuri - version 2.0

Medicinrådet anbefaler ikke pegvaliase til patienter fra 16 år med fenylketonuri. Medicinrådet anbefaler ikke pegvaliase, fordi:

  • data ikke er gode nok til, at Medicinrådet kan udtale sig sikkert om lægemidlet. Pegvaliase ser ud til at være en bedre behandling end den behandling, man anvender i dag, men der er også væsentlige bivirkninger. Medicinrådet finder, at prisen er for høj set i forhold til usikkerheden om den dokumenterede effekt.

Status for vurdering af lægemidlet

Ansøgningsproces

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget den foreløbige ansøgning
30. april 2019. 
Medicinrådet udarbejder protokollen
30. april 2019 - 09. marts 2020. 
Medicinrådet har sendt protokollen til ansøger

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning
15. januar 2021. 

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder vurderingsrapporten
15. januar - 24. marts 2021. 
Medicinrådets udkast til vurderingen af lægemidlets værdi er sendt i høring hos ansøger
10. - 31. marts 2021. 
Medicinrådet har godkendt vurderingen af lægemidlets værdi
Endelig vurdering af lægemidlets værdi efter modtagelse af høringssvaret
31. marts 2021. 

Sundhedsøkonomisk vurdering

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder det økonomiske beslutningsgrundlag
15. januar - 28. april 2021. 
Medicinrådet har godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser
24. marts 2021. 

Medicinrådets anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
15. januar - 28. april 2021. 

Medicinrådet har brugt 14 uger og 5 dage (103 dage) på arbejdet med pegvaliase til patienter ≥ 16 år med fenylketonuri.