Pegvaliase (Palynziq)

Status: Færdigbehandlet (Ikke anbefalet)

Ansøger: BioMarin
Sygdomsområde:  Stofskiftesygdomme
Specifik sygdom:  Fenylketonuri
Anvendelse:  Phenylketonuri (PKU)
Fagudvalg:  Fenylketonuri
Sidst opdateret: 5. maj 2021

Anbefaling

Offentliggjort den 3. maj 2021

Medicinrådet anbefaler ikke pegvaliase til patienter fra 16 år med fenylketonuri. Medicinrådet anbefaler ikke pegvaliase, fordi:

  • data ikke er gode nok til, at Medicinrådet kan udtale sig sikkert om lægemidlet. Pegvaliase ser ud til at være en bedre behandling end den behandling, man anvender i dag, men der er også væsentlige bivirkninger. Medicinrådet finder, at prisen er for høj set i forhold til usikkerheden om den dokumenterede effekt.

Status for vurdering af lægemidlet

Ansøgningsproces

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget den foreløbige ansøgning
Behandlet 30. april 2019. 
Medicinrådet udarbejder protokollen
Behandlet 30. april 2019 - 9. marts 2020. 
Medicinrådet har sendt protokollen til ansøger

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning
Behandlet 15. januar 2021. 

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder vurderingsrapporten
Behandlet 15. januar - 24. marts 2021. 
Medicinrådets udkast til vurderingen af lægemidlets værdi er sendt i høring hos ansøger
Behandlet 10. - 31. marts 2021. 
Medicinrådet har godkendt vurderingen af lægemidlets værdi
Endelig vurdering af lægemidlets værdi efter modtagelse af høringssvaret
Behandlet 31. marts 2021. 

Sundhedsøkonomisk vurdering

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder det økonomiske beslutningsgrundlag
Behandlet 15. januar - 28. april 2021. 
Medicinrådet har godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser
Behandlet 24. marts 2021. 

Medicinrådets anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen
Behandlet 28. april 2021. 

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
Behandlet 15. januar - 28. april 2021. 

Medicinrådet har brugt 14 uger og 5 dage (103 dage) på arbejdet med pegvaliase til patienter ≥ 16 år med fenylketonuri.