Pegcetacoplan (Aspaveli)

Ansøger: Swedish Orphan Biovitrum A/S (Sobi)
ATC-kode: L04AA54
Sygdomsområde: Blodsygdomme Hæmatologi Kræftsygdomme Cancer
Specifik sygdom: Paroxystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH)
Anvendelse: Voksne patienter med paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), som er anæmiske efter behandling med en C5-hæmmer i mindst 3 måneder
Fagudvalg: Benign hæmatologi
Sidst opdateret: 23. november 2023

Godkendt den 22. november 2023

Medicinrådets anbefaling vedr. pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH) - version 3.0

Medicinrådet anbefaler pegcetacoplan til voksne patienter med den sjældne blodsygdom paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH). Anbefalingen gælder patienter, som er anæmiske (lider af blodmangel) trods mindst 3 måneders behandling med en C5-hæmmer.

Sammenlignet med fortsat C5-hæmmerbehandling reducerer pegcetacoplan anæmi og behovet for blodtransfusioner, hvilket forbedrer patienternes livskvalitet. Pegcetacoplan er prissat på niveau med den billigste C5-hæmmerbehandling, og fordi patienterne kan behandles i eget hjem og skal have færre blodtransfusioner, er pegcetacoplan samlet set forbundet med lavere omkostninger end de nuværende C5-hæmmere.

Både pegcetacoplan og de to eksisterende behandlinger (C5-hæmmere) er dog ekstremt dyre. Anbefalingen er derfor ikke udtryk for, at Medicinrådet finder de samlede omkostninger til disse behandlinger rimelige.

Bemærk: Tidligere versioner kan findes nedenfor under "Beslutning om anbefaling".

Anbefaling og vurdering - version 3.0

Medicinrådet har modtaget en anmodning om vurdering

12. maj 2021.

Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning

29. april 2022.

Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.

Fagudvalget og sekretariatet har udarbejdet en vurderingsrapport, som er sendt til ansøger og Amgros

22. juni 2022.

På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.

Sekretariatet har modtaget et forhandlingsnotat med de forhandlede priser fra Amgros

07. juli 2022.

Medicinrådet har godkendt anbefalingen

31. august 2022.

Tidligere versioner:

Medicinrådets anbefaling vedr. pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), version 2.0 (Ikke anbefalet 26. april 2023 - uændret i forhold til version 1.0.)
Medicinrådets anbefaling vedr. pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), version 1.0 (Ikke anbefalet 31. august 2022)

Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering

29. april - 31. august 2022.

Medicinrådet har brugt 17 uger og 5 dage (124 dage) på arbejdet med pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH).

Medicinrådet har modtaget en anmodning om revurdering

10. marts 2023.

Formandskabet har besluttet, at der skal igangsættes en revurdering

24. marts 2023.

Ansøger har indsendt en anmodning om revurdering af Medicinrådets anbefaling af pegcetacoplan til paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH) på baggrund af ny pris.

Medicinrådets formandskab har besluttet, at Medicinrådet skal revurdere anbefalingen.

Medicinrådet har modtaget en anmodning om revurdering

10. august 2023.

Formandskabet har besluttet, at der skal igangsættes en revurdering

08. september 2023.

Ansøger har indsendt en anmodning om revurdering af Medicinrådets anbefaling af pegcetacoplan til paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH) på baggrund af ny pris.

Medicinrådets formandskab har besluttet, at Medicinrådet skal revurdere anbefalingen.

Filtrering

Pegcetacoplan (Aspaveli)

Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)

Anbefaling

Status for Medicinrådets vurdering

Anmodning om vurdering

Ansøgning (dag 0)

Vurderingsrapport

Forhandling

Beslutning om anbefaling

Sagsbehandlingstid

Anmodning om revurdering - marts 2023

Anmodning om revurdering - august 2023