Pegcetacoplan (Aspaveli)
Status: Færdigbehandlet (Ikke anbefalet)
Ansøger: Swedish Orphan Biovitrum A/S (Sobi)
ATC-kode: L04AA54
Sygdomsområde:
Blodsygdomme
Hæmatologi
Kræftsygdomme
Cancer
Specifik sygdom:
Paroxystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH)
Anvendelse:
Voksne patienter med paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), som er anæmiske efter behandling med en C5-hæmmer i mindst 3 måneder
Fagudvalg:
Benign hæmatologi
Sidst opdateret: 1. september 2022
Anbefaling
Godkendt den 31. august 2022
Medicinrådets anbefaling vedr. pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH) - version 1.0
Medicinrådet anbefaler ikke pegcetacoplan til voksne patienter med den sjældne blodsygdom paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH), som er anæmiske trods mindst 3 måneders behandling med en C5-hæmmer.
Sammenlignet med fortsat C5-hæmmerbehandling reducerer pegcetacoplan anæmi og behovet for blodtransfusioner, hvilket forbedrer patienternes livskvalitet. Samtidig er omkostningerne for behandlingen lavere end fortsat C5-hæmmerbehandling.
Medicinrådet finder dog, at begge behandlinger er prissat urimeligt højt. Pegcetacoplan kan altså ikke anbefales til den nuværende pris.
Medicinrådet forventer, at der inden for en kort tidshorisont kommer flere lægemidler til PNH, som kan skabe priskonkurrence på området. Til den tid vil Medicinrådet udarbejde en behandlingsvejledning for PNH og i den forbindelse igen tage stilling til anvendelsen af pegcetacoplan.
Status for Medicinrådets vurdering
Anmodning om vurdering
Ansøgning (dag 0)
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Forhandling
Beslutning om anbefaling
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 17 uger og 5 dage (124 dage) på arbejdet med pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH).