Pegcetacoplan (Aspaveli)

Medicinrådets anbefaling vedr. pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH) - version 3.0

Medicinrådet anbefaler pegcetacoplan til voksne patienter med den sjældne blodsygdom paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH). Anbefalingen gælder patienter, som er anæmiske (lider af blodmangel) trods mindst 3 måneders behandling med en C5-hæmmer.

Sammenlignet med fortsat C5-hæmmerbehandling reducerer pegcetacoplan anæmi og behovet for blodtransfusioner, hvilket forbedrer patienternes livskvalitet. Pegcetacoplan er prissat på niveau med den billigste C5-hæmmerbehandling, og fordi patienterne kan behandles i eget hjem og skal have færre blodtransfusioner, er pegcetacoplan samlet set forbundet med lavere omkostninger end de nuværende C5-hæmmere.

Både pegcetacoplan og de to eksisterende behandlinger (C5-hæmmere) er dog ekstremt dyre. Anbefalingen er derfor ikke udtryk for, at Medicinrådet finder de samlede omkostninger til disse behandlinger rimelige.

Bemærk: Tidligere versioner kan findes nedenfor under "Beslutning om anbefaling".