Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)

Medicinrådets anbefaling vedr. onasemnogene abeparvovec til behandling af spinal muskelatrofi

Medicinrådet anbefaler onasemnogene abeparvovec til spædbørn med spinal muskelatrofi, fordi Medicinrådet vurderer, at behandlingen samlet set er lige så god som nusinersen, som er den behandling, patienterne får i dag.

Onasemnogene abeparvovec gives kun en eneste gang, mens nusinersen gives vedvarende hver 4. måned. Det betyder, at omkostningerne per patient til de to behandlinger udlignes efter en årrække. Med de nuværende forudsætninger er denne periode mellem 8 og 15 år, men der er en betydelig usikkerhed.

Anbefalingen omfatter spædbørn med SMA type 1, der får behandlingen, inden de bliver seks måneder, og ikke er i permanent ventilationsbehandling i mere end 16 timer/døgn. Anbefalingen omfatter også spædbørn, der er født med sygdommen, men endnu ikke har haft symptomer.

Børn ældre end seks måneder er oftest allerede velbehandlet med nusinersen. Skift til onasemnogene abeparvovec kan overvejes i særlige tilfælde, f.eks. hvis barnet har bivirkninger eller komplikationer forbundet med administrationen af nusinersen, og forudsat at barnet vejer under 13,5 kg, ikke er udtalt muskelsvækket og kan trække vejret selv.

Medicinrådet anbefaler ikke, at man kombinerer nusinersen og onasemnogene abeparvovec (dvs. tillægger nusinersen efter onasemnogene abeparvovec eller fortsætter med nusinersen efter onasemnogene abeparvovec).

Datagrundlaget for onasemnogene abeparvovec er sparsomt. Der er stor usikkerhed om langtidseffekten, og Medicinrådet er fortsat bekymret for alvorlige bivirkninger. Derfor beder Medicinrådet ansøger om at fremsende data fra de igangværende opfølgningsstudier senest om to år. Medicinrådet anmoder herudover de behandlende læger om at opsamle information om de danske patienter, der starter behandling med onasemnogene abeparvovec.