Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)

Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)

Ansøger: Novartis
Sygdomsområde:  Neuromuskulære sygdomme
Specifik sygdom:  Muskelsvind Spinal muskelatrofi
Anvendelse:  Patienter med 5q spinal muskelatrofi
Fagudvalg:  Spinal muskelatrofi
Sidst opdateret: 26. maj 2021

Anbefaling

Offentliggjort den 26. maj 2021

Medicinrådets anbefaling vedr. onasemnogene abeparvovec til behandling af spinal muskelatrofi

Medicinrådet anbefaler onasemnogene abeparvovec til spædbørn med spinal muskelatrofi, fordi Medicinrådet vurderer, at behandlingen samlet set er lige så god som nusinersen, som er den behandling, patienterne får i dag.

Onasemnogene abeparvovec gives kun en eneste gang, mens nusinersen gives vedvarende hver 4. måned. Det betyder, at omkostningerne per patient til de to behandlinger udlignes efter en årrække. Med de nuværende forudsætninger er denne periode mellem 8 og 15 år, men der er en betydelig usikkerhed.

Anbefalingen omfatter spædbørn med SMA type 1, der får behandlingen, inden de bliver seks måneder, og ikke er i permanent ventilationsbehandling i mere end 16 timer/døgn. Anbefalingen omfatter også spædbørn, der er født med sygdommen, men endnu ikke har haft symptomer.

Børn ældre end seks måneder er oftest allerede velbehandlet med nusinersen. Skift til onasemnogene abeparvovec kan overvejes i særlige tilfælde, f.eks. hvis barnet har bivirkninger eller komplikationer forbundet med administrationen af nusinersen, og forudsat at barnet vejer under 13,5 kg, ikke er udtalt muskelsvækket og kan trække vejret selv.

Medicinrådet anbefaler ikke, at man kombinerer nusinersen og onasemnogene abeparvovec (dvs. tillægger nusinersen efter onasemnogene abeparvovec eller fortsætter med nusinersen efter onasemnogene abeparvovec).

Datagrundlaget for onasemnogene abeparvovec er sparsomt. Der er stor usikkerhed om langtidseffekten, og Medicinrådet er fortsat bekymret for alvorlige bivirkninger. Derfor beder Medicinrådet ansøger om at fremsende data fra de igangværende opfølgningsstudier senest om to år. Medicinrådet anmoder herudover de behandlende læger om at opsamle information om de danske patienter, der starter behandling med onasemnogene abeparvovec.

Status for vurdering af lægemidlet

Ansøgningsproces

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget den foreløbige ansøgning
Behandlet 2. juni 2020. 
Medicinrådet udarbejder protokollen
Behandlet 2. juni - 7. juli 2020. 
Medicinrådet har sendt protokollen til ansøger

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning
Behandlet 18. december 2020. 

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder vurderingsrapporten
Behandlet 18. december 2020 - 28. april 2021. 

Rådet indførte på rådsmødet den 24. februar 2021 et udvidet clock-stop. Det blev efterfølgende forlænget den 24. marts, da Rådet havde brug for flere oplysninger for at færdigdrøfte vurderingen af lægemidlets værdi og den sundhedsøkonomiske model.

Medicinrådets udkast til vurderingen af lægemidlets værdi er sendt i høring hos ansøger
Behandlet 12. februar 2021. 
Medicinrådet har godkendt vurderingen af lægemidlets værdi
Endelig vurdering af lægemidlets værdi efter modtagelse af høringssvaret
Behandlet 5. maj 2021. 

Sundhedsøkonomisk vurdering

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder det økonomiske beslutningsgrundlag
Behandlet 18. december 2020 - 26. maj 2021. 
Medicinrådet har godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser
Behandlet 28. april 2021. 

Medicinrådets anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen
Behandlet 26. maj 2021. 

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
Behandlet 18. december 2020 - 26. maj 2021. 

Medicinrådet har brugt 13 uger og 5 dage (96 dage) på arbejdet med onasemnogene abeparvovec til spinal muskelatrofi.

Udvidet clock-stop: 63 dage

Rådet indførte på rådsmødet den 24. februar 2021 et udvidet clock-stop. Det blev efterfølgende forlænget den 24. marts, da Rådet havde brug for flere oplysninger for at færdigdrøfte vurderingen af lægemidlets værdi og den sundhedsøkonomiske model.