Gå til hovedindholdet

Burosumab (Crysvita)

Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)

Ansøger: Kyowa Kirin
ATC-kode: M05BX05
Sygdomsområde:  Stofskiftesygdomme Endokrinologi
Specifik sygdom:  Arvelig X-bundet fosfatmangel
Anvendelse:  X-bundet hypofosfatæmi
Fagudvalg:  Sjældne knoglemetaboliske sygdomme
Sidst opdateret: 23. november 2022

Anbefaling

Godkendt den 23. november 2022

Medicinrådets anbefaling vedrørende burosumab som mulig standardbehandling til X-bundet hypofosfatæmi (XLH) hos børn og unge med skeletvækst

Medicinrådet anbefaler burosumab som mulig standardbehandling til X-bundet hypofosfatæmi (XLH) hos børn og unge med skeletvækst med RSS-score på minimum 2.

Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ved behandling med burosumab er meget høje, selv når den moderat til store merværdi tages i betragtning. På trods heraf anbefaler Medicinrådet på nuværende tidspunkt behandlingen under hensyn til alvorlighedsprincippet.

Medicinrådet vil efter yderligere 3 år undersøge, om der er kommet nye data og på den baggrund vurdere, om sagen bør tages op igen. Medicinrådet noterer sig, at fagudvalget har udarbejdet en protokol for opstart og monitorering af behandling og indsamling af data om burosumabs effekt i dansk klinisk praksis.

OBS: Protokol for opstart, monitorering og indsamling af data ved behandling med burosumab

Status for vurdering af lægemidlet

Ansøgningsproces

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget den foreløbige ansøgning
24. maj 2018. 
Medicinrådet udarbejder protokollen
24. maj 2018 - 27. marts 2019. 
Medicinrådet har sendt protokollen til ansøger

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning
7. juni 2019. 

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder vurderingsrapporten
7. juni - 25. september 2019. 
Medicinrådets udkast til vurderingen af lægemidlets værdi er sendt i høring hos ansøger
18. september 2019. 
Medicinrådet har godkendt vurderingen af lægemidlets værdi
Endelig vurdering af lægemidlets værdi efter modtagelse af høringssvaret
4. oktober 2019. 

Omkostningsanalyse

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget Amgros' økonomiske beslutningsgrundlag
10. oktober 2019. 

Medicinrådets anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen
20. november 2019. 


OBS: Der er den 23. november 2022 godkendt en ny anbefaling version 1.1, som ses ovenfor.

Medicinrådets anbefaling version 1.0

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
7. juni - 20. november 2019. 

Medicinrådet modtog den foreløbige ansøgning fra Kyowa Kirin den 24. maj 2018.

Protokollen for vurdering af burosumab til behandling af XLH blev godkendt af Medicinrådet den 27. marts 2019, og sekretariatet modtog den endelige ansøgning den 7. juni 2019. Vurdering af klinisk merværdi blev godkendt af Rådet den 25. september 2019.

Vurderingen har været underlagt udvidet clock-stop fra 28. august til 25. september 2019 og fra 23. oktober til 20. november 2019.

Den samlede sagsbehandlingstid var 15 uger og 5 dage fra modtagelse af den kliniske del af ansøgningen.