Burosumab (Crysvita)

Ansøger: Kyowa Kirin
ATC-kode: M05BX05
Sygdomsområde: Stofskiftesygdomme Endokrinologi
Specifik sygdom: Arvelig X-bundet fosfatmangel
Anvendelse: X-bundet hypofosfatæmi
Fagudvalg: Sjældne knoglemetaboliske sygdomme
Sidst opdateret: 17. februar 2023

Godkendt den 23. november 2022

Medicinrådets anbefaling vedrørende burosumab som mulig standardbehandling til X-bundet hypofosfatæmi (XLH) hos børn og unge med skeletvækst

Medicinrådet anbefaler burosumab som mulig standardbehandling til X-bundet hypofosfatæmi (XLH) hos børn og unge med skeletvækst med RSS-score på minimum 2.

Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ved behandling med burosumab er meget høje, selv når den moderat til store merværdi tages i betragtning. På trods heraf anbefaler Medicinrådet på nuværende tidspunkt behandlingen under hensyn til alvorlighedsprincippet.

Medicinrådet vil efter yderligere 3 år undersøge, om der er kommet nye data og på den baggrund vurdere, om sagen bør tages op igen. Medicinrådet noterer sig, at fagudvalget har udarbejdet en protokol for opstart og monitorering af behandling og indsamling af data om burosumabs effekt i dansk klinisk praksis.

OBS: Protokol for opstart, monitorering og indsamling af data ved behandling med burosumab - Protokollen er forældet med undtagelse af afsnittet om dataindsamling. Protokollen vil ikke blive opdateret.

Anbefaling vers. 1.1 Baggrund vers. 1.0

Medicinrådet har modtaget den foreløbige ansøgning

24. maj 2018.

Medicinrådet udarbejder protokollen

24. maj 2018 - 27. marts 2019.

Medicinrådet har sendt protokollen til ansøger

27. marts 2019.

Medicinrådets protokol for vurdering af burosumab til behandling af X-bundet hypofosfatæmi (XLH)

Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning

7. juni 2019.

Medicinrådet udarbejder vurderingsrapporten

7. juni - 25. september 2019.

Medicinrådets udkast til vurderingen af lægemidlets værdi er sendt i høring hos ansøger

18. september 2019.

Medicinrådet har godkendt vurderingen af lægemidlets værdi

25. september 2019.

Medicinrådets vurdering af burosumab til behandling af X-bundet hypofosfatæmi (XLH) hos børn og unge med skeletvækst

Endelig vurdering af lægemidlets værdi efter modtagelse af høringssvaret

4. oktober 2019.

Medicinrådet har modtaget Amgros' økonomiske beslutningsgrundlag

10. oktober 2019.

Medicinrådet har godkendt anbefalingen

20. november 2019.

OBS: Der er den 23. november 2022 godkendt en ny anbefaling version 1.1, som ses ovenfor.

Medicinrådets anbefaling version 1.0

Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering

7. juni - 20. november 2019.

Medicinrådet modtog den foreløbige ansøgning fra Kyowa Kirin den 24. maj 2018.

Protokollen for vurdering af burosumab til behandling af XLH blev godkendt af Medicinrådet den 27. marts 2019, og sekretariatet modtog den endelige ansøgning den 7. juni 2019. Vurdering af klinisk merværdi blev godkendt af Rådet den 25. september 2019.

Vurderingen har været underlagt udvidet clock-stop fra 28. august til 25. september 2019 og fra 23. oktober til 20. november 2019.

Den samlede sagsbehandlingstid var 15 uger og 5 dage fra modtagelse af den kliniske del af ansøgningen.