Burosumab (Crysvita)
Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)
Ansøger: Kyowa Kirin
ATC-kode: M05BX05
Sygdomsområde:
Stofskiftesygdomme
Endokrinologi
Specifik sygdom:
Arvelig X-bundet fosfatmangel
Anvendelse:
X-bundet hypofosfatæmi
Fagudvalg:
Sjældne knoglemetaboliske sygdomme - FU nedlagt
Sidst opdateret: 17. februar 2023
Anbefaling
Godkendt den 23. november 2022
Medicinrådets anbefaling vedrørende burosumab som mulig standardbehandling til X-bundet hypofosfatæmi (XLH) hos børn og unge med skeletvækst
Medicinrådet anbefaler burosumab som mulig standardbehandling til X-bundet hypofosfatæmi (XLH) hos børn og unge med skeletvækst med RSS-score på minimum 2.
Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ved behandling med burosumab er meget høje, selv når den moderat til store merværdi tages i betragtning. På trods heraf anbefaler Medicinrådet på nuværende tidspunkt behandlingen under hensyn til alvorlighedsprincippet.
Medicinrådet vil efter yderligere 3 år undersøge, om der er kommet nye data og på den baggrund vurdere, om sagen bør tages op igen. Medicinrådet noterer sig, at fagudvalget har udarbejdet en protokol for opstart og monitorering af behandling og indsamling af data om burosumabs effekt i dansk klinisk praksis.
OBS: Protokol for opstart, monitorering og indsamling af data ved behandling med burosumab - Protokollen er forældet med undtagelse af afsnittet om dataindsamling. Protokollen vil ikke blive opdateret.
Status for vurdering af lægemidlet
Ansøgningsproces
Ansøgning
Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)
Omkostningsanalyse
Medicinrådets anbefaling
OBS: Der er den 23. november 2022 godkendt en ny anbefaling version 1.1, som ses ovenfor.
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet modtog den foreløbige ansøgning fra Kyowa Kirin den 24. maj 2018.
Protokollen for vurdering af burosumab til behandling af XLH blev godkendt af Medicinrådet den 27. marts 2019, og sekretariatet modtog den endelige ansøgning den 7. juni 2019. Vurdering af klinisk merværdi blev godkendt af Rådet den 25. september 2019.
Vurderingen har været underlagt udvidet clock-stop fra 28. august til 25. september 2019 og fra 23. oktober til 20. november 2019.
Den samlede sagsbehandlingstid var 15 uger og 5 dage fra modtagelse af den kliniske del af ansøgningen.