Anbefaling af lægemiddel, der kan forhindre svære skelet-forandringer hos børn og unge

I går besluttede Medicinrådet at anbefale det nye og meget bekostelige lægemiddel burosumab til børn og unge med en arvelig sygdom, der i værste fald kan give svære skeletforandringer, kroniske smerter og motoriske problemer. I anbefalingen har Medicinrådet inddraget det såkaldte alvorlighedsprincip.

21. november 2019

Medicinrådet anbefalede lægemidlet burosumab til børn og unge med svær grad af X-bundet hypofosfatæmi (XLH) på gårsdagens møde. Burosumab markedsføres underhandelsnavnet Crysvita.

XLH er en sygdom, der forstyrrer knoglernes almindelige vækst. Det er meget forskelligt, hvor alvorligt sygdommen udvikler sig, men den kan i værste fald give svære skeletforandringer, kroniske smerter og motoriske problemer.

For de sværest ramte patienter ser det ud til, at burosumab kan hjælpe til en mere normal skeletvækst.

Formænd for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen og Steen Werner Hansen glæder sig over, at kunne anbefale en behandling til de unge patienter med den sværeste grad af sygdommen:

- Vi er rigtig glade for at kunne anbefale et lægemiddel, der ser ud til at kunne hæmme udviklingen af en meget invaliderende sygdom, siger Jørgen Schøler Kristensen og Steen Werner Hansen.

- Desværre er der på nuværende tidspunkt ikke data, der viser, om burosumab har samme effekt på patienter med en mildere grad af sygdommen. Det håber vi, firmaet vil se nærmere på, tilføjer de.

Prisen for burosumab er meget høj. Når Medicinrådet alligevel anbefaler lægemidlet, skyldes det, at Rådet har lagt vægt på alvorlighedsprincippet. Det er eksempelvis relevant, når Medicinrådet vurderer lægemidler til børn og unge, hvor behandlingen kan forebygge eller modificere kronisk invaliditet eller død.

Medicinrådet vil om senest tre år undersøge, om der er kommet nye substantielle data for effekten af burosumab og på den baggrund vurdere, om sagen bør tages op igen.

Læs anbefalingen af burosumab her.

 

FAKTA

X-bundet hypofosfatæmi (XLH)

XLH er en dominant arvelig sygdom. Hvor alvorlig, den er, kan variere meget selv inden for samme familie. Det spænder over isoleret hypofosfatæmi (lav fosfatkoncentration i blodet) til svære skeletforandringer.

Fagudvalget vurderer, at der på nuværende tidspunkt findes 33 børn og unge (1-18 år) med XLH i Danmark. Hertil vurderer fagudvalget, at der fødes ca. 2-3 børn med XLH årligt. Fagudvalget estimerer i øvrigt, at antallet af patienter med den sværeste grad af sygdommen – med det der hedder en Rickets Severity Score på minimum 2 er ca. 8-10 patienter. Det er den sidste gruppe, der er omfattet af Medicinrådets anbefaling.

 

Alvorlighedsprincippet

Der er særlige tilfælde, hvor Medicinrådet kan vælge at inddrage alvorlighed i sit beslutningsgrundlag. Det kunne være i situationer, hvor det nye lægemiddel:

- er rettet mod børn og unge personer (0-25 år)
- vedrører sygdom med ualmindeligt tidlig død
- kurerer, forebygger eller modificerer kronisk invaliditet eller andre symptomer, der er
  grundlæggende livsbegrænsende
- er rettet mod alvorlige og særligt smitsomme sygdomme
- er eneste reelle sygdomsmodificerende eller kurative behandling.

Rådet kan også inddrage alvorlighed i andre end ovenstående tilfælde, hvis det vurderer, at andre særlige problematikker gør sig gældende ved sygdommen, patientgruppen, samfundet, lægemidlet eller andet.