Mavacamten (Camzyos)

Medicinrådets anbefaling vedr. mavacamten til symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, version 2.0

Medicinrådet anbefaler mavacamten til voksne patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati og med symptomer svarende til NYHA-klasse III, som vurderes ikke at være egnede til septal reduktionsterapi grundet anatomiske forhold, tekniske forhold eller betydende komorbiditeter. 

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger vægt på, at mavacamten kan forbedre patienternes symptomer og livskvalitet sammenlignet med den nuværende medicinske behandling med betablokkere eller calciumkanalblokkere (BB/CCB). Patientgruppen behandles i dag også med septal reduktionsterapi (SRT), som er invasive procedurer. Både mavacamten og SRT har bivirkninger eller risici, og det er usikkert, hvilken behandling der er mest effektiv. Omkostninger til mavacamten er højere end til den eksisterende behandling med SRT. Derfor vurderer Medicinrådet, at SRT fortsat skal være den primære behandling til patientgruppen. Til patienter med betydende symptomer svarende til NYHA-klasse III, der vurderes ikke at være egnede til SRT, vurderer Medicinrådet, at omkostninger til behandlingen er rimelige ift. effekten. Beslutning om behandling med mavacamten skal ske på en multidisciplinær konference, og behandling skal følge Medicinrådets start- og stopkriterier, som kan læses ovenfor.

Om obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM)
oHCM er en hjertesygdom, hvor hjertemusklen er fortykket, og blodets vej ud af hjertet bliver forsnævret. Patienterne er typisk i 50-60-årsalderen, når symptomerne opstår. De mest almindelige symptomer er åndenød, brystsmerter, træthed, hjertebanken og besvimelse, som påvirker livskvaliteten. Med moderne behandling har patienter en forventet levetid lidt kortere end normalbefolkningen, idet sygdommen er forbundet med en øget risiko for hjertekomplikationer.

Fordele ved mavacamten
Kliniske studier viser, at mavacamten kan forbedre patienternes symptomer og livskvalitet og udskyde eller reducere behovet for SRT. Mavacamten er en medicinsk behandling og kan derfor være et alternativ til SRT, som i sjældne tilfælde kan medføre komplikationer. I en sundhedsøkonomisk analyse estimerer Medicinrådet, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på 0,4 kvalitetsjusterede leveår (QALY) og forlænge patienternes levetid med 0,3 år. Sammenlignet med SRT estimerer Medicinrådet ikke en sundhedsgevinst.

Ulemper ved mavacamten
Mavacamten kan påvirke hjertets pumpeevne og behandlingen kræver derfor løbende kontroller af hjertet på hospitalet. Behandlingen skal tages vedvarende, mens SRT som regel er et engangsindgreb.

Omkostninger 
Behandlingen med mavacamten medfører udgifter til lægemidlet på ca. 1.000.000 kr. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på ca. 8,5 år. Sammenlignet med den eksisterende behandling med BB/CBB eller SRT medfører mavacamten meromkostninger på hhv. ca. 1.000.000 kr. og 900.000 kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig.

Usikkerheder
Der er usikkerhed om den estimerede effekt på overlevelse og om sammenligningen med SRT. Det skyldes, at effekten på overlevelse endnu ikke er dokumenteret i kliniske studier, og at dokumentationen for SRT er baseret på studier, der har flere afgørende forskelle.