Gå til hovedindholdet

Givosiran (Givlaari)

Status: Færdigbehandlet (Ikke anbefalet)

Ansøger: Alnylam Netherlands B.V.
ATC-kode: A16AX16
Sygdomsområde:  Stofskiftesygdomme Endokrinologi
Specifik sygdom:  Akut hepatisk porfyri
Anvendelse:  Akut hepatisk porfyri
Fagudvalg:  Porfyrisygdomme - FU nedlagt
Sidst opdateret: 23. februar 2023

Anbefaling

Godkendt den 22. februar 2023

Medicinrådets anbefaling vedr. givosiran til akut hepatisk porfyri - version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke givosiran som forebyggende behandling til patienter med akut hepatisk porfyri (AHP).

AHP er en sjælden stofskiftesygdom, som kan udløse smertefulde akutte anfald og forårsage kroniske symptomer såsom smerter, kvalme, træthed og angst.

Medicinrådet vurderer, at forebyggende behandling med givosiran medfører en reduktion i antallet af akutte anfald. Behandling med givosiran ser også ud til at forbedre patienternes livskvalitet, men det er usikkert, hvor stor denne forbedring er. Det er usikkert, hvorvidt givosiran kan mindske patienternes kroniske symptomer.

Givosiran er dog en usædvanlig dyr behandling, og i lyset af usikkerheden om effekten for patienternes livskvalitet og kroniske symptomer anbefaler Medicinrådet ikke behandlingen til den nuværende pris.

Status for Medicinrådets vurdering

Anmodning om vurdering

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget en anmodning om vurdering
14. april 2021. 

Ansøgning (dag 0)

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning
24. august 2021. 

Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.

Vurderingsrapport

Aktivitet
Fagudvalget og sekretariatet har udarbejdet en vurderingsrapport, som er sendt til ansøger og Amgros
09. december 2022. 

På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.

Der har været indført clock-stop i perioden 8. oktober 2021 – 15. oktober 2021, 18. januar 2022 - 20. juni 2022 og 19. december 2022 – 18. januar 2023.

Clock-stop betyder, at sagsbehandlingen er sat på pause. Denne periode tæller ikke med i den endelige opgørelse af sagsbehandlingstiden for Medicinrådets anbefaling. 

Forhandling

Aktivitet
Sekretariatet har modtaget et forhandlingsnotat med de forhandlede priser fra Amgros
14. februar 2023. 

Beslutning om anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen
22. februar 2023. 

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
24. august 2021 - 22. februar 2023. 

Medicinrådet har brugt 51 uger (357 dage) på arbejdet med givosiran til akut hepatisk porfyri.

Der har været clock-stop i perioden 8. oktober 2021 - 15. oktober 2021, 18. januar 2022 - 20. juni 2022 og 19. december 2022 - 18. januar 2023.