Medicinrådet anbefaler Evrysdi til behandling af spinal muskelatrofi

Medicinrådet anbefaler nu et tredje lægemiddel til behandling af mindre børn med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi.

28. oktober 2021

Der er nu endnu en behandlingsmulighed til mindre børn med spinal muskelatrofi (SMA).

Medicinrådet besluttede på gårsdagens rådsmøde at anbefale lægemidlet Evrysdi (risdiplam) som mulig standardbehandling til patienter med SMA type 1, samt børn under seks år med SMA type 2 og 3.

Lægemidlet Evrysdi er det tredje i rækken af lægemidler til behandling af SMA. Medicinrådet har tidligere anbefalet lægemidlet Spinraza (nusinersen), og i foråret anbefalede Medicinrådet genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til en mindre gruppe børn.

Medicinrådet vurderer, at Evrysdi har lige så god effekt som Spinraza, som er den behandling, de fleste af børnene modtager i dag.

Behandling med Evrysdi har den fordel, at patienten kan tage medicinen derhjemme, mens behandling med Spinraza sker på hospitalet ved indsprøjtning i rygmarvskanalen. Samtidig er det billigere at behandle med Evrysdi end med Spinraza. Derfor anbefaler Medicinrådet, at patienterne kan skifte til den nye behandling.

Medicinrådet anbefaler desuden Evrysdi til en lidt bredere patientgruppe end de to nuværende behandlinger, Spinraza og Zolgensma, da også børn under seks år med SMA type 3 er omfattet af den nye anbefaling. Det skyldes, at Medicinrådet finder, at Evrysdi også kan have effekt hos disse patienter, hvis de påbegynder behandlingen tidligt.

Der er på nuværende tidspunkt ikke dokumentation for, at patienterne har mere gavn af at kombinere flere lægemidler mod SMA. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke, at Evrysdi kombineres med Spinraza eller Zolgensma.

Medicinrådet besluttede på sit møde i september, at det vil udarbejde en behandlingsvejledning på området.

Læs Medicinrådets anbefaling af risdiplam her.