Medicinrådet vil udarbejde en behandlingsvejledning for patienter med muskelsvind

Med tre lægemidler til patienter med spinal muskelatrofi er der ifølge Medicinrådet brug for en vejledning til, hvilket lægemiddel lægen skal bruge hvornår og til hvem. Det skal derfor kortlægges i en behandlingsvejledning.

13. september 2021

Medicinrådet har besluttet at udarbejde en behandlingsvejledning, som skal guide sundhedspersonalet til den bedst mulige medicinske behandling af patienter med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA).

Beslutningen blev truffet i forbindelse med, at Medicinrådet på sit seneste møde drøftede effekten af lægemidlet risdiplam med handelsnavet Evrysdi. Det er det nyeste af de nu tre lægemidler på området. For bare få år siden var der ingen medicinsk behandling til patienter med SMA.

Mens de tre lægemidler med hensyn til effekt er ligestillet, er der er også forskelle. Eksempelvis på hvilke patientgrupper lægemidlerne er godkendt til af EMA. De har også forskellige bivirkninger og bliver givet på forskellige måder. Zolgensma er en genterapi, der kun gives én gang. Spinraza skal sprøjtes ind i det hulrum, der omgiver rygmarven, hver fjerde måned hele livet. Og risdiplam er en mikstur, som patienten skal indtage hver dag, også resten af livet.

Lægemidlerne nusinersen (Spinraza) og onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) er allerede anbefalet af Medicinrådet til nogle patienter, mens risdiplam (Evrysdi) på rådets møde, onsdag den 1. september, blev vurderet at virke lige så godt som Spinraza.

Medicinrådet forventer at blive forelagt den pris for risdiplam, som lægemiddelvirksomheden Roche vælger at sætte til det danske marked, på et kommende rådsmøde. På baggrund af prisen og den kliniske vurdering vil Medicinrådet beslutte, om det kan anbefale risdiplam som mulig standardbehandling.

Følg med i status for arbejdet med behandlingsvejledningen for spinal muskelatrofi her. Det første skridt bliver, at der skal laves en protokol. Den beskriver, hvordan Medicinrådet vil udarbejde behandlingsvejledningen.