Nusinersen (Spinraza)

Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi - version 4.0

Medicinrådet finder, at der fortsat ikke er et rimeligt forhold mellem den dokumenterede effekt af nusinersen og ansøgers prisforlangende.
Under hensyntagen til alvorlighedsprincippet, finder Medicinrådet imidlertid, at der er grundlag for at anbefale ibrugtagning af nusinersen som mulig standardbehandling til følgende patientpopulationer, hvor der er evidens for effekt:

1) Præsymptomatiske spædbørn med 2-4 SMN2-kopier
2) Børn med SMA type 1, som opfylder følgende kriterier:
• 2-3 SMN2-kopier
• alder ved symptomdebut maks. 6 måneder
• ikke er i permanent respirationsbehandling ved opstart af behandling
3) Børn med SMA type 2, som opfylder følgende kriterier:
• mindst 2 SMN2-kopier
• alder ved symptomdebut maks. 24 måneder
• maks. 4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling
• ingen assisteret ventilation udover natligt behov og mere end 95 % SaO2 uden assisteret ventilation.

Nusinersen kan ikke anbefales som mulig standardbehandling til patienter med SMA generelt.

Ved SMA type 2 gælder særlige kriterier for opfølgning og ophør af behandlingen. Se ”Kriterier for ibrugtagning af nusinersen ved SMA type 2”.
Yderligere oplysninger om Medicinrådets anbefaling findes i ”Baggrund for Medicinrådets anbefaling” og ”Tillæg til Medicinrådets anbefaling”.

OBS: Anbefalingen afløser tre tidligere anbefalinger vedrørende nusinersen: version 1.0 (12. oktober 2017), version 2.0 (30. januar 2018) og version 3.0 (18. maj 2018).

Se bilag fra Rådets behandling den 29. juni 2020:
Fagudvalgets afrapportering og indstilling
Amgros forhandlingsnotat
Tillæg til den tidligere sundhedsøkonomiske analyse