Pegcetacoplan (Aspaveli)

Medicinrådets anbefaling vedr. pegcetacoplan til behandling af C3 glomerulopati og primær immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis, version 1.0 

Medicinrådet anbefaler ikke pegcetacoplan til behandling af voksne og unge (12-17 år) med C3 glomerulopati eller primær immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis i kombination med en renin-angiotensin-system-hæmmer, medmindre behandling med RAS-hæmmer ikke tolereres eller er kontraindiceret.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger vægt på, at pegcetacoplan reducerer proteinudskillelsen i urinen, hvilket beskytter nyrerne og forventes at reducere behovet for dialyse og nyretransplantation, og derved kan forbedre patienternes livskvalitet og forlænge levetiden. Der er usikkerhed om effekten på risikoen for dialyse, transplantation og overlevelse, fordi det kliniske studie har fulgt patienterne i kort tid. Omkostningerne til pegcetacoplan er væsentligt højere end til den eksisterende behandling. Medicinrådet har inddraget alvorlighedsprincippet i beslutningen, fordi sygdommen debuterer hos unge patienter og medfører forkortet levetid og væsentligt forringet livskvalitet hos patienter, som ikke har andre effektive behandlingsmuligheder. Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable i forhold til behandlingens effekt. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke pegcetacoplan som mulig standardbehandling.

Om C3 glomerulopati og primær immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis
Glomerulopati og glomerulonefritis dækker over en række sjældne, kroniske nyresygdomme, som typisk rammer personer i alderen 5-30 år. Hos mere end halvdelen af patienterne medfører sygdommene nyresvigt inden for 5-10 år med behov for dialyse og nyretransplantation, som kan påvirke livskvaliteten betydeligt og forkorte levetiden. For patienter i fast dialyse er dødeligheden 15-20 % om året.

Fordele ved pegcetacoplan
Kliniske studier viser, at pegcetacoplan kan reducere proteinudskillelsen i urinen og dermed bremse sygdommen, hvilket forventes at kunne forbedre livskvaliteten og øge overlevelsen. I en sundhedsøkonomisk analyse estimerer Medicinrådet, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på 3,3 kvalitetsjusterede leveår (QALY) og forlænge patienternes levetid med 1,8 år. Estimaterne bygger bl.a. på antagelser om sammenhængen mellem reduktioner i protein i urinen og reduktioner i nyreskade og nyretransplantation, som er usikre.

Ulemper ved pegcetacoplan
De hyppigste bivirkninger er reaktioner ved indstiksstedet, fx rødme, hævelse og kløe samt feber. Disse er dog oftest milde. Da pegcetacoplan hæmmer immunsystemet, følger der en større risiko for infektioner, og særligt skal patienter være vaccineret mod kapselbærende bakterier som meningokok, Hib og pneumokok.

Omkostninger
Behandlingen medfører udgifter til lægemidlet på ca. 47 mio. kr. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på knap 34 år. Sammenlignet med den eksisterende behandling medfører pegcetacoplan meromkostninger på ca. 44 mio. kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig. Der er også rabat på den eksisterende behandling, og de reelle meromkostninger er lavere.

Usikkerheder
Der er usikkerhed om effekten på sygdommens udvikling på længere sigt. Det skyldes, at patienterne i det kliniske studie er fulgt i kort tid. Den sundhedsøkonomiske analyse bygger derfor på antagelser om at reduktion i proteinudskillelsen i urinen samt opbremsning i den faldende nyrefunktion på længere sigt resulterer i, at flere undgår nyresvigt og dermed dialyse, nyretransplantation og for tidlig død som følge heraf.