Medicinrådet anbefaler fortsat burosumab til børn med den sjældne knoglesygdom XLH

Beslutningen var en opfølgning på Medicinrådets eksisterende anbefalinger af burosumab fra 2019 og 2022. Rådet genbesøgte anbefalingen på baggrund af nye erfaringer fra klinisk praksis, ny viden om behandlingens anvendelse og en ny prisforhandling med virksomheden.

XLH er en sjælden og alvorlig sygdom hos børn, hvor nyrerne udskiller for meget fosfat i urinen. Fosfat er nødvendigt for at opbygge stærke knogler og tænder, og sygdommen kan føre til vækstforstyrrelser, fejlstillinger i knoglerne, smerter og nedsat livskvalitet.

Opfølgningen viste, at børn og unge, som siden 2019 har fået behandling med burosumab, har haft gavn af lægemidlet. Samtidig var der kommet mere viden om sygdommen og erfaring med behandlingen, som viste, at nogle børn og unge kan have gavn af at starte behandlingen tidligere. Det gælder særligt børn og unge, hvor sygdommen forventes at udvikle sig mere alvorligt på grund af arvelige forhold, eller som ikke tåler den alternative behandling.

Samtidig vurderede Medicinrådet, at anbefalingen bør udvides til yderligere en gruppe. Det betyder, at også unge, som er færdigudvoksede, i en afgrænset periode kan få behandlingen, hvis de skal gennemgå en operation for at rette fejlstillinger i knogler eller led som følge af sygdommen.

Medicinrådets næstforperson, Jannick Brennum, siger:

“Da vi anbefalede behandlingen i 2019, var vi usikre på effekten, og derfor bad vi om opfølgningsdata. Vi har nu genbesøgt anbefalingen på baggrund af de nye data, og fordi der er rejst spørgsmål om, hvorvidt nogle patienter kan have gavn af tidligere behandling eller behandling i forbindelse med korrigerende operationer. Selvom behandlingen fortsat er meget dyr, vurderer vi, at den lavere pris og den begrænsede udvidelse af patientgruppen nu giver en rimelig balance mellem omkostningerne og den værdi, behandlingen kan skabe for patienter med en alvorlig sygdom.”

Medicinrådet vurderer fortsat, at burosumab kan forebygge eller forsinke de knogle- og vækstforstyrrelser, som sygdommen kan medføre hos udvalgte patienter med XLH. Selvom omkostningerne ved behandlingen fortsat er meget høje i forhold til effekten, lagde Medicinrådet blandt andet alvorlighedsprincippet til grund for den fortsatte anbefaling. XLH debuterer i barndommen og kan påvirke patienternes funktionsevne og livskvalitet gennem mange år. Samtidig er prisen på behandlingen faldet betydeligt siden den oprindelige anbefaling.

Den opdaterede anbefaling træder i kraft den 1. januar 2027 for de patienter, som ikke allerede er omfattet af den eksisterende anbefaling. De præcise start- og stopkriterier fremgår af anbefalingen på Medicinrådets hjemmeside.

Læs anbefalingen her: Burosumab (Crysvita) - X-bundet hypofosfatæmi