Burosumab (Crysvita)

Medicinrådets anbefaling vedrørende burosumab som mulig standardbehandling til X-bundet hypofosfatæmi (XLH) hos børn og unge med skeletvækst, version 1.2

Medicinrådet anbefaler burosumab som mulig standardbehandling til X-bundet hypofosfatæmi (XLH) hos børn og unge med skeletvækst, samt i en afgrænset periode ifm. korrigerende ortopædkirurgi blandt XLH-patienter uden skeletvækst. Anbefalingen er kun gældende ved specifikke start og stop kriterier, som kan læses på Medicinrådets hjemmeside.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger vægt på, at behandling med burosumab kan forebygge eller forsinke de knogle- og vækstforstyrrelser, som sygdommen kan medføre hos udvalgte patienter samt forbedre heling i forbindelse med korrigerende knogleoperationer. Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ved behandling med burosumab er meget høje ift. effekten. Medicinrådet har inddraget alvorlighedsprincippet i beslutningen, fordi sygdommen rammer børn og medfører betydelig sygdomsbyrde med påvirkning af daglig funktion og livskvalitet over mange år.

Om X-bundet hypofosfatæmi (XLH)
X-bundet hypofosfatæmi (XLH) er en arvelig og livslang sygdom, som ofte viser sig tidligt i barndommen. Sygdommen medfører mangel på fosfat, som er nødvendigt for udviklingen af stærke knogler og tænder. Det kan føre til bløde knogler, fejlstillinger i benene, nedsat vækst, smerter, træthed og tandproblemer. Sygdommen kan påvirke funktionsevne og livskvalitet gennem hele livet men levealderen er normalt ikke forkortet.

Fordele ved burosumab
Burosumab kan, sammenlignet med oralt fosfat og aktivt vitamin D, forbedre helingen af bløde og svage knogler, fosfatstofskiftet, væksten, fejlstillinger i benene og gangfunktionen hos børn med XLH. Tidlig behandling forventes at kunne forebygge eller forsinke udviklingen af knogle- og vækstforstyrrelser. Medicinrådet har ikke estimeret sundhedsgevinsten i en sundhedsøkonomisk analyse, da burosumab første gang blev vurderet, før Medicinrådet indførte analyser baseret på QALY-metoden.

Ulemper ved burosumab
Burosumab giver bivirkninger som hovedsageligt relaterer sig til reaktioner ved injektionsstedet. De fleste bivirkninger er milde til moderate, og patienter ophører normalt ikke behandlingen på grund af uønskede hændelser. Samlet set er burosumab forbundet med mildere bivirkninger end oralt fosfat og aktivt vitamin D.

Omkostninger
Behandlingen med burosumab medfører meromkostninger på ca. 16,2 mio. kr. pr. patient over et maksimalt behandlingsforløb på 17 år, hvoraf lægemiddeludgifterne udgør langt hovedparten af udgifterne. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig og de reelle meromkostninger er lavere.

Usikkerheder
Der er nogen usikkerhed om langtidseffekt og langtidsbivirkninger ved burosumab. Det skyldes især, at patientgrundlaget er lille, og opfølgningstiden er kort. Der er desuden ikke identificeret direkte evidens for perioperativ anvendelse af burosumab hos unge med lukkede epifyseskiver ved kirurgisk kæbekirurgi, benforlængelse eller korrektion af fejlstilling. 

OBS: Protokol for opstart, monitorering og indsamling af data ved behandling med burosumab - Protokollen er forældet med undtagelse af afsnittet om dataindsamling. Protokollen vil ikke blive opdateret.