Seks anbefalinger, en rekommandation og en protokol
På rådsmødet den 26. marts 2025 godkendte Rådet seks nye anbefalinger, en lægemiddelrekommandation til fabrys sygdom og en protokol for ADHD
27. marts 2025
Anbefalinger
Hudsygdomme
Medicinrådet anbefaler secukinumab til hudsygdommen moderat til svær hidrosadenitis suppurativa (HS) hos voksne med utilstrækkelig respons på konventionel systemisk behandling og behandling med mindst et andet biologisk lægemiddel. Anbefalingen gælder kun for dosering hver 4. uge.
HS er en kronisk inflammatorisk hudsygdom med smertefulde og kløende hudlæsioner (dybtliggende knuder, bylder og tunneller under huden), som opstår i hårsækkene ved hudfolder.
Behandling med secukinumab kan efter 16 ugers behandling reducere hudlæsioner og smerter samt forbedre livskvaliteten hos flere patienter end standard systemisk behandling. For en del patienter vil secukinumab dog ikke have effekt. Derfor er det vigtigt med regelmæssig monitorering af patienterne og ophør af behandlingen, hvis effekten udebliver eller ophører.
Der er ikke påvist forskel i effekt ved øget doseringsfrekvens.
Der er risiko for bivirkninger ved behandling med secukinumab, oftest infektioner, som kan være alvorlige.
Medicinrådet vurderer, at omkostningerne til secukinumab er høje sammenlignet med standardbehandling, men vurderer samlet set, at omkostningerne er rimelige i forhold til effekten.
Lymfekræft
Medicinrådet anbefaler lisocabtagene maraleucel (liso-cel) til behandling af voksne patienter med kræfttyperne recidiveret eller refraktært (R/R) diffust storcellet B-celle lymfom, high-grade lymfom, primært mediastinalt storcellet B-celle lymfom og follikulært lymfom grad 3B, som oplever tilbagefald inden for 12 måneder efter gennemførsel af eller er refraktære til førstelinje kemo-immunterapi.
Anbefalingen gælder patienter i god almen tilstand (performance status 0 og 1).
Medicinrådet vurderer, at liso-cel har sammenlignelig effekt og sikkerhed med axicabtagene ciloleucel (axi-cel), som patienterne tilbydes i dag. Dokumentationen er usikker, da den bygger på en indirekte sammenligning af to studier, hvor både patienterne og studiedesign varierer. Studierne viser dog meget ensartede resultater, og Medicinrådet vurderer derfor, at den kliniske effekt og sikkerhed er ligeværdig.
Medicinrådets anbefaling omfatter muligheden for at anvende holding- og bridging-terapi til de patienter, som er kandidater til behandlingen, og som har samtykket til at modtage behandling med liso-cel. Medicinrådet understreger vigtigheden af, at tiden fra leukaferese til infusion af liso-cel ikke er væsentligt længere end tiden observeret i det kliniske studie.
Medicinrådet opfordrer Dansk Lymfom Gruppe til at opsamle data vedrørende behandlingens indikation, effekt, sikkerhed, anvendelse af holding- og bridging-terapi samt tid fra leukaferese til infusion, ligesom for axi-cel.
Omkostningerne til behandling med liso-cel er på niveau med omkostningerne for axi-cel. Medicinrådet anbefaler, at regionerne anvender den behandling, der er forbundet med de laveste omkostninger.
Lymfekræft
Medicinrådet anbefaler lisocabtagene maraleucel (liso-cel) til behandling af voksne patienter med kræfttyperne recidiveret eller refraktært (R/R) diffust storcellet B-celle lymfom, primært mediastinalt storcellet B-celle lymfom og follikulært lymfom grad 3B efter to eller flere andre systemiske behandlinger.
Anbefalingen gælder patienter i god almen tilstand (performance status 0 og 1).
Medicinrådet vurderer, at liso-cel har sammenlignelig effekt og sikkerhed med axicabtagene ciloleucel (axi-cel), som patienterne tilbydes i dag. Dokumentationen er usikker, da den bygger på en sammenligning af to ukontrollerede studier. Studierne viser dog meget ensartede resultater, og Medicinrådet vurderer derfor, at den kliniske effekt og sikkerhed er ligeværdig.
Medicinrådets anbefaling omfatter muligheden for at anvende holding- og bridging-terapi til de patienter, som er kandidater til behandlingen, og som har samtykket til at modtage behandling med liso-cel. Medicinrådet understreger vigtigheden af, at tiden fra leukaferese til infusion af liso-cel ikke er væsentligt længere end tiden observeret i det kliniske studie.
Medicinrådet opfordrer Dansk Lymfom Gruppe til at opsamle data vedrørende behandlingens indikation, effekt, sikkerhed, anvendelse af holding- og bridging-terapi samt tid fra leukaferese til infusion, ligesom for axi-cel.
Omkostningerne til behandling med liso-cel er på niveau med omkostningerne for axi-cel. Medicinrådet anbefaler, at regionerne anvender den behandling, der er forbundet med de laveste omkostninger.
Lymfekræft
Medicinrådet anbefaler ikke epcoritamab som monoterapi til behandling af voksne kræftpatienter med refraktær/relaps diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) efter to eller flere systemiske behandlinger.
Medicinrådet vurderer, at behandling med epcoritamab øger overlevelsen for patienter med DLBCL sammenlignet med nuværende standardbehandling, som er kemoterapi i kombination med rituximab.
På grund af væsentlig usikkerhed i datagrundlaget er det dog usikkert, hvor stor overlevelsesgevinsten er. Sammenligningen af bivirkninger er usikker, men andelen af alvorlige uønskede hændelser kan være højere ved behandling med epcoritamab.
Epcoritamab er dyrere end den nuværende behandling. Medicinrådet har vurderet et tilbud om en betinget anbefaling med henblik på risikodeling mellem virksomheden og Medicinrådet. Medicinrådet vurderer, at den tilbudte pris ikke i væsentlig grad tager højde for usikkerheden om den dokumenterede effekt af behandlingen og anbefaler derfor ikke epcoritamab.
Lungekræft
Medicinrådet anbefaler ikke amivantamab i kombination med carboplatin og pemetrexed til førstelinjebehandling af voksne patienter med fremskreden ikke-småcellet lungekræft med aktiverende epidermal vækstfaktorreceptor (EGFR) exon 20-insertionsmutationer.
Medicinrådet vurderer, at tillæg af amivantamab til nuværende standardbehandling (carboplatin og pemetrexed) forlænger tiden til forværring af sygdommen og kan forlænge patienternes levetid. Det er dog usikkert, hvor meget længere overlevelse behandlingen kan medføre, fordi patienterne er fulgt i kort tid i forhold til deres prognose. Tillæg af amivantamab til kemoterapi øger risikoen for alvorlige bivirkninger.
Prisen for amivantamab er høj, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne er for høje i forhold til effekten.
Medicinrådet opfordrer virksomheden til at vende tilbage med en lavere pris.
ALS
Medicinrådet anbefaler ikke tofersen som tillæg til standardbehandling for voksne patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med en mutation i superoxiddismutase 1 (SOD1)-genet.
ALS er en sjælden, progressiv neurodegenerativ sygdom, der påvirker motorneuroner i hjernen og rygmarven. Den nuværende standardbehandling består af riluzol og symptomlindring.
Medicinrådet vurderer, at det er meget usikkert, om der er effekt af at tillægge tofersen til nuværende standardbehandling. Dette skyldes, at det kliniske studie ikke kunne påvise en effekt på patienternes funktionsniveau målt ved ”ALS Functional Rating Scale-Revised” (ALSFRS-R). Usikkerheden om effekten skyldes for kort opfølgningstid i studiet.
Tofersen administreres ved en injektion i rygmarvsvæsken (lumbalpunktur) hver 4. uge. Behandlingen er forbundet med hyppige bivirkninger, hvoraf nogle er alvorlige. Bivirkningerne relaterer sig både til lægemidlet men også til administrationsformen.
Omkostningerne ved behandling er meget høje, især prisen på tofersen, men der er også betydelige omkostninger forbundet med administrationsformen. Medicinrådet vurderer, at effekten af behandlingen ikke er tilstrækkeligt dokumenteret, og at omkostningerne er uacceptabelt høje.
Lægemiddelrekommandation
Medicinrådets lægemiddelrekommandation vedrørende lægemidler til Fabrys sygdom. Rekommandationen er gældende fra
Protokol
ADHD
Lægemiddelvirksomheder, som markedsfører de lægemidler, der er listet i protokollen, har mulighed for at indsende litteratur til behandlingsvejledningen i perioden 26. marts - 10. april 2025.