Seks anbefalinger og en lægemiddelrekommandation
Medicinrådet har den 23. oktober godkendt seks anbefalinger og en lægemiddelrekommandation. Derudover er anbefalinger vedrørende CAR-T behandling til diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) blevet opdateret med hensyn til anvendelse af bridging-terapi.
24. oktober 2024
Anbefalinger
Knoglemarvskræft
Medicinrådet anbefaler ikke elranatamab til voksne patienter med recidiverende og refraktær knoglemarvskræft (myelomatose), som har fået mindst tre tidligere behandlinger, herunder ét immunmodulerende lægemiddel, én proteasomhæmmer samt ét anti-CD38-antistof, og som har haft sygdomsprogression under seneste behandling.
Medicinrådet vurderer, at effekten og bivirkningsbyrden af elranatamab er sammenlignelig med teclistamab, som er den nuværende standardbehandling til patienterne. Både elranatamab og teclistamab kan forlænge overlevelsen og udskyde tid til sygdomsforværring. Det er dog meget usikkert, hvor meget overlevelsen og tiden til sygdomsprogression forlænges ved begge behandlinger, fordi de endnu kun er undersøgt i ukontrollerede studier, dvs. uden direkte sammenligning med andre behandlingsmuligheder.
Der er risiko for alvorlige bivirkninger ved begge behandlinger, herunder øget infektionsrisiko.
Behandling med elranatamab er dyrere med den nuværende standardbehandling. Samlet set vurderer Medicinrådet derfor, at omkostningerne ikke er rimelige i forhold til effekten, særligt når usikkerheden om effekten tages i betragtning. Medicinrådet opfordrer lægemiddelvirksomheden til at sænke prisen.
Knoglemarvskræft
Medicinrådet anbefaler ikke talquetamab til voksne patienter med recidiverende og refraktær knoglemarvskræft (myelomatose), som har fået mindst tre tidligere behandlinger, herunder et immunmodulerende lægemiddel, en proteasomhæmmer samt et anti-CD38-antistof, og som har haft sygdomsprogression under seneste behandling.
Medicinrådet vurderer, at effekten og bivirkningsbyrden af talquetamab ikke er dårligere end teclistamab, som er nuværende standardbehandling. Både talquetamab og teclistamab kan forlænge overlevelsen og udskyde tiden til sygdomsforværring. Det er dog meget usikkert, hvor meget overlevelsen og tiden til sygdomsprogression forlænges ved begge behandlinger, fordi de endnu kun er undersøgt i ukontrollerede studier, dvs. uden direkte sammenligning med andre behandlingsmuligheder.
Der er risiko for alvorlige bivirkninger ved begge behandlinger, omend typen af bivirkninger er forskellig.
Behandling med talquetamab er dyrere end den nuværende standardbehandling. Samlet set vurderer Medicinrådet derfor, at omkostningerne ikke er rimelige i forhold til effekten, særligt når usikkerheden om effekten tages i betragtning. Medicinrådet opfordrer lægemiddelvirksomheden til at sænke prisen.
Hæmofili A
Medicinrådet anbefaler efanesoctocog alfa som infusion til forebyggende hjemmebehandling til en mindre gruppe af patienter med svær hæmofili A (medfødt faktor VIII-mangel), der ikke er tilstrækkeligt beskyttet mod blødninger med deres nuværende forebyggende behandling.
Efanesoctocog alfa er et nyt faktor VIII-præparat, der ved infusion en gang om ugen giver højere faktorkoncentration i blodet end de faktor VIII-præparater, de fleste patienter anvender i dag. Det ser ud til, at efanesoctocog alfa beskytter lige så godt mod blødninger som emicizumab, der i dag anvendes subkutant til patienter, som ikke er velbehandlede med infusion af faktor VIII-præparater flere gange om ugen.
Efanesoctocog alfa er billigere end emicizumab, men aktuelt dyrere end de faktor-VIII-præparater, som de fleste patienter anvender i dag. Derfor anbefaler Medicinrådet på nuværende tidspunkt kun efanesoctocog alfa til patienter, som ikke er tilstrækkeligt beskyttet mod blødninger med andre faktor VIII-præparater.
Tyk- og endetarmskræft
Medicinrådet anbefaler tegafur/gimeracil/oteracil til behandling af patienter med metastatisk tyk- og endetarmskræft, som har udviklet hånd-fod-syndrom eller kardiovaskulær toksicitet ved behandling med et andet fluoropyrimidin, og som derfor må ophøre med den nuværende behandling.
Medicinrådet vurderer, at tegafur/gimeracil/oteracil kan være lige så effektivt til at forlænge overlevelsen hos ovennævnte patienter, som de nuværende behandlinger, samtidig med at patienterne har mulighed for at fortsætte behandling. Behandling med tegafur/gimeracil/oteracil er ikke forbundet med yderligere bivirkninger.
Omkostningerne til behandling med tegafur/gimeracil/oteracil er på niveau med de nuværende behandlinger, og derfor vurderer Medicinrådet, at omkostningerne er rimelige i forhold til effekten.
Kræft i blære og urinveje
Medicinrådet anbefaler nivolumab i kombination med platinbaseret kemoterapi (gemcitabin og cisplatin) til førstelinjebehandling af patienter med lokalavanceret eller metastatisk urotelialt karcinom (kræft i blære og urinveje). Anbefalingen gælder patienter i god almentilstand (performancestatus 0 eller 1).
Medicinrådet vurderer, at tillæg af nivolumab til nuværende standardbehandling (gemcitabin og cisplatin) kan forlænge patienternes liv, og at en mindre andel af patienterne kan forventes at overleve længe efter behandlingen. Nivolumab kan dog give immunrelaterede bivirkninger, der kan være livstruende og langvarige.
Behandlingen af nivolumab i kombination med kemoterapi er dyrere end platinbaseret kemoterapi. Medicinrådet vurderer dog, at omkostningerne er rimelige i forhold til den forventede effekt.
Medicinrådet anbefaler, at nivolumab gives maksimalt i 2 år fra første dosis.
Transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati (revurdering af tidligere anbefaling)
Medicinrådet anbefaler tafamidis til behandling af patienter med vildtype og arvelig transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati. Anbefalingen gælder kun patienter, der er i NYHA-klasse I-III og NAC-stadie I eller II, og som opfylder Medicinrådets opstartskriterier.
Behandling med tafamidis kan udskyde tiden til sygdomsforværring og forlænge overlevelsen for patienterne sammenlignet med ingen aktiv behandling. Der er få bivirkninger ved tafamidis.
Medicinrådet vurderer, at de samlede udgifter er rimelige i forhold til lægemidlets effekt i denne patientpopulation.
Lymfekræft (lymfomer)
Anbefalinger vedrørende CAR-T behandling til diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) er opdateret med hensyn til anvendelse af bridging-terapi.
Axicabtagene ciloleucel til 2. linjebehandling af patienter med DLBCL:
Medicinrådet anbefaler axicabtagene ciloleucel (axi-cel) til patienter med kræfttypen diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) og high-grade B-cellelymfom (HGBL), der recidiverer inden for 12 måneder efter gennemførsel af, eller er refraktær til, førstelinje kemo-immunterapi.
Anbefalingen gælder kun patienter, som er i god almen tilstand (performance status 0 og 1), og som ikke har behov for anden bridging-terapi end glukokortikoider før leukaferese. Behandling med anden bridging-terapi mellem leukaferese og infusion med axi-cel er omfattet af anbefalingen. Medicinrådet understreger vigtigheden af, at tid fra leukaferese til infusion af axi-cel er kort og på niveau med tiden observeret i det kliniske studie (ZUMA-7).
Medicinrådet vurderer, at behandling med axi-cel udskyder tiden til sygdomsprogression og øger patienternes overlevelse sammenlignet med et stamcelletransplantationsforløb, som er den nuværende standardbehandling. Den samlede bivirkningsbyrde er sammenlignelig, men typerne af bivirkninger for axi-cel og den nuværende standardbehandling er forskellige, dog med væsentlig hæmatologisk toksicitet til fælles.
Behandling med axi-cel er dyrere end den nuværende standardbehandling.
Samlet set vurderer Medicinrådet dog, at omkostningerne til behandlingen er rimelige i forhold til effekten.
Medicinrådet opfordrer Dansk Lymfom Gruppe til at opsamle data vedrørende behandlingens indikation, effekt, sikkerhed samt tid fra leukaferese til infusion. Opsamling af sikkerhedsdata skal inkludere forekomst og varighed af alvorlige bivirkninger og hypogammaglobulinæmi. Medicinrådet vil revurdere anbefalingen efter to års dataopsamling fra ibrugtagning.
Axicabtagene ciloleucel til 3. linjebehandling af patienter med DLBCL:
Medicinrådet anbefaler axicabtagene ciloleucel (axi-cel) til behandling af voksne patienter med kræfttyperne recidiveret eller refraktært (R/R) DLBCL og primært mediastinalt storcellet B-cellelymfom (PMBCL) efter to eller flere andre systemiske behandlinger.
Anbefalingen gælder kun patienter, som er i god almen tilstand (performance status 0 og 1), og som ikke har behov for anden bridging-terapi end glukokortikoider før leukaferese. Behandling med anden bridging-terapi mellem leukaferese og infusion med axi-cel er omfattet af anbefalingen. Medicinrådet understreger vigtigheden af, at tid fra leukaferese til infusion af axi-cel er kort og på niveau med tiden observeret i det kliniske studie (ZUMA-1).
Medicinrådet vurderer, at behandling med axicabtagene ciloleucel øger overlevelsen for patienter med DLBCL sammenlignet med den nuværende standardbehandling med kemoterapi i kombination med rituximab. Det er dog usikkert, hvor stor overlevelsesgevinsten af axicabtagene ciloleucel er i forhold til den nuværende standardbehandling.
Axicabtagene ciloleucel er væsentligt dyrere end den nuværende standardbehandling. Medicinrådet vurderer dog samlet set, at omkostningerne til axicabtagene ciloleucel er rimelige i forhold effekten af behandlingen, selv når usikkerhederne om effekten tages i betragtning.
Medicinrådet opfordrer Dansk Lymfom Gruppe til at opsamle data vedrørende behandlingens indikation, effekt, sikkerhed samt tid fra leukaferese til infusion. Opsamling af sikkerhedsdata skal inkludere forekomst og varighed af alvorlige bivirkninger og hypogammaglobulinæmi. Medicinrådet vil revurdere anbefalingen efter to års dataopsamling fra ibrugtagning.
Lægemiddelrekommandation
Psoriasisartrit - offentliggøres d. 1. november 2024