Efanesoctocog alfa
Godkendt den 23. oktober 2024
Medicinrådets anbefaling vedr. efanesoctocog alfa til behandling af hæmofili A
– Patienter i profylakse, der ikke er velbehandlede med andre FVIII-præparater, version 1.0
Medicinrådet anbefaler efanesoctocog alfa som infusion til forebyggende hjemmebehandling til en mindre gruppe af patienter med svær hæmofili A (medfødt faktor VIII-mangel), der ikke er tilstrækkeligt beskyttet mod blødninger med deres nuværende forebyggende behandling.
Efanesoctocog alfa er et nyt faktor VIII-præparat, der ved infusion en gang om ugen giver højere faktorkoncentration i blodet end de faktor VIII-præparater, de fleste patienter anvender i dag. Det ser ud til, at efanesoctocog alfa beskytter lige så godt mod blødninger som emicizumab, der i dag anvendes subkutant til patienter, som ikke er velbehandlede med infusion af faktor VIII-præparater flere gange om ugen.
Efanesoctocog alfa er billigere end emicizumab, men aktuelt dyrere end de faktor-VIII-præparater, som de fleste patienter anvender i dag. Derfor anbefaler Medicinrådet på nuværende tidspunkt kun efanesoctocog alfa til patienter, som ikke er tilstrækkeligt beskyttet mod blødninger med andre faktor VIII-præparater.
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 18 uger (90 arbejdsdage) på arbejdet med efanesoctocog alfa til behandling af hæmofili A.
Beslutning om anbefaling
Forhandling
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Ansøgning
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Medicinrådet foretager en teknisk validering af ansøgningen, for at sikre at alle formkrav er opfyldt.
Anmodning om vurdering
Medicinrådet afventer ansøgning fra virksomheden.
Med udgangspunkt i ansøgers ønske og tilgængelige fagudvalgsmøder fastsætter sekretariatet et aftalt ansøgningstidspunkt.