Syv nye anbefalinger fra Medicinrådet
På det 75. rådsmøde onsdag den 25. januar 2023 godkendte Rådet syv nye anbefalinger.
26. januar 2023
Medicinrådet anbefaler nivolumab som monoterapi til adjuverende behandling af voksne med kræfttypen muskelinvasivt urotelialt karcinom (MIUC) med PD-L1-tumorcelleekspression ≥ 1 %, som har høj risiko for tilbagefald efter at have gennemgået radikal resektion af MIUC.
Medicinrådet vurderer, at nivolumab som adjuverende behandling udskyder tiden til sygdomstilbagefald sammenlignet med nuværende praksis, som ikke indebærer en aktiv behandling (observation). For de fleste patienter, som får tilbagefald, vil sygdommen være uhelbredelig.
Behandling med nivolumab indebærer en risiko for alvorlige bivirkninger, herunder pneumonitis, colitis og binyrebarkinsufficiens.
Samlet set vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til behandlingen er rimelige set i forhold til den forventede effekt. Medicinrådet anbefaler, at nivolumab gives i vægtbaseret dosering og i op til 12 måneder.
Medicinrådet anbefaler, at de behandlende afdelinger opsamler data vedr. effekt og sikkerhed af nivolumab som adjuverende behandling af MIUC. Senest om tre år vil Medicinrådet med udgangspunkt i opfølgende data, herunder data vedrørende overlevelse, vurdere, om der er grundlag for at revurdere anbefalingen.
Medicinrådet anbefaler trastuzumab deruxtecan (T-DXd) til behandling af voksne patienter med ikke-resekterbar eller metastatisk HER2-positiv brystkræft. Anbefalingen gælder patienter, som er i god almen tilstand (performancestatus 0-1) uden symptomgivende hjernemetastaser.
Medicinrådet vurderer, at det er veldokumenteret, at en høj andel af patienterne har tumorsvind ved behandlingen, og at den forlænger tiden til forværring af sygdommen sammenlignet med nuværende standardbehandling (T-DM1). Samtidig vurderer Medicinrådet, at T-DXd forlænger patienternes levetid, dog er det usikkert hvor længe. Medicinrådet anbefaler derfor T-DXd, selvom det er væsentligt dyrere end den nuværende standardbehandling.
Medicinrådet bemærker, at T-DXd giver lidt flere og sværere bivirkninger end den nuværende behandling, herunder øget risiko for at udvikle lungesygdommen ILD.
Da patienterne i studierne kun er fulgt i kort tid i forhold til deres prognose, opfordrer Medicinrådet Danish Breast Cancer Group (DBCG) til at opsamle yderligere data for behandlingens effekt på patienternes samlede overlevelse. Medicinrådet vil se på disse data om tre år og vurdere, om anbefalingen fortsat skal være gældende.
Medicinrådet anbefaler abrocitinib til behandling af moderat til svær atopisk eksem hos voksne patienter, der er kandidater til systemisk behandling, og som har afprøvet én eller flere af de traditionelle systemiske behandlinger (methotrexat, azathioprin, mycophenolatmofetil eller ciclosporin).
Medicinrådet vurderer, at 100 eller 200 mg abrocitinib dagligt versus 300 mg dupilumab hver anden uge har sammenlignelig effekt målt på eksemudbredelse og sværhedsgrad samt livskvalitet, målt efter 12-ugers behandling, når behandlingerne gives i kombination med lokalbehandling. Dog reduceres kløe hurtigere ved 200 mg abrocitinib sammenlignet med dupilumab. For patienter under 65 år uden øget risiko for kardiovaskulær sygdom eller kræft, vurderes bivirkningsbyrden at være acceptabel for begge lægemidler, selv om der er tale om forskellige uønskede hændelser ved abrocitinib og dupilumab. Samtidig er omkostningerne på samme niveau.
For at minimere risikoen for alvorlige bivirkninger knyttet til JAK-hæmmere (kardiovaskulære hændelser, blodpropper, kræft, alvorlige infektioner og død), bør abrocitinib ikke anvendes til patienter med visse risikofaktorer, medmindre der ikke findes anden mulig behandling. Risikofaktorerne er: alder ≥ 65 år, rygning/tidligere langvarig rygning, arteriosklerose, øget risiko for alvorlig kardiovaskulær sygdom samt øget risiko for udvikling af kræft. Desuden anbefales forsigtighed ved behandling af patienter med risiko for venøs tromboemboli (VTE) af andre årsager end ovennævnte. Såfremt abrocitinib anvendes til de nævnte patientgrupper, bør dosis reduceres.
Medicinrådet vurderer, at omkostningerne samlet set er rimelige i forhold til effekten.
Medicinrådet anbefaler upadacitinib til behandling af moderat til svær atopisk eksem hos unge og voksne patienter (≥ 12 år), der er kandidater til systemisk behandling, og som har afprøvet én eller flere af de traditionelle systemiske behandlinger (methotrexat, azathioprin, mycophenolatmofetil eller ciclosporin).
Medicinrådet vurderer, at 15 eller 30 mg upadacitinib dagligt versus 300 mg dupilumab hver anden uge har sammenlignelig effekt målt på eksemudbredelse og sværhedsgrad, kløe samt muligvis livskvalitet, målt efter 16-ugers behandling, når behandlingerne gives i kombination med lokalbehandling. For patienter under 65 år uden øget risiko for kardiovaskulær sygdom eller kræft vurderes bivirkningsbyrden at være acceptabel for begge lægemidler, selvom der er tale om forskellige uønskede hændelser ved upadacitinib og dupilumab. Samtidig er omkostningerne på samme niveau.
For at minimere risikoen for alvorlige bivirkninger knyttet til JAK-hæmmere (kardiovaskulær sygdom, blodpropper, kræft, alvorlige infektioner og død) bør upadacitinib ikke anvendes til patienter med visse risikofaktorer, medmindre der ikke findes anden mulig behandling. Risikofaktorerne er: alder ≥ 65 år, ryger/tidligere langvarig ryger, arteriosklerose, øget risiko for alvorlig kardiovaskulær sygdom samt øget risiko for udvikling af kræft. Desuden anbefales forsigtighed ved behandling af patienter med risiko for venøs tromboemboli (VTE) af andre årsager end ovennævnte.
Såfremt upadacitinib anvendes til de nævnte patientgrupper, bør dosis reduceres.
Medicinrådet vurderer, at omkostningerne samlet set er rimelige i forhold til effekten.
Medicinrådet anbefaler ikke daratumumab i kombination med lenalidomid og dexamethason (DaraLenDex) til nydiagnosticerede patienter med knoglemarvskræft, som ikke er egnede til højdosis kemoterapi med stamcellestøtte.
DaraLenDex kan ligesom de nuværende behandlinger bremse sygdomsudviklingen i en periode og forlænge patienternes liv. De nuværende behandlinger er daratumumab i kombination med bortezomib, melphalan og prednison (DaraBorMelPred) og bortezomib i kombination med lenalidomid og dexamethason (BorLenDex).
Medicinrådet finder det dog ikke dokumenteret, at effekten af DaraLenDex på patienternes levetid er bedre end de to andre behandlinger, men bivirkningsprofilen kan være mere fordelagtig, fordi der er færre tilfælde af neuropati blandt patienter behandlet med DaraLenDex end med de andre behandlinger.
Prislejet er allerede meget højt for DaraBorMelPred, og DaraLenDex er dyrere end DaraBorMelPred og væsentligt dyrere end BorLenDex. En anbefaling af DaraLenDex vil derfor være forbundet med for høje omkostninger for sundhedsvæsenet, og Medicinrådet opfordrer lægemiddelvirksomheden til at sænke prisen på behandlingen.
Medicinrådet anbefaler ikke daratumumab i tillæg til den nuværende standardbehandling med cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (CyBorD) til nydiagnosticeret systemisk let-kæde amyloidose.
Tillæg af daratumumab til standardbehandlingen kan medføre, at patienternes sygdomsforværring bremses. Der er imidlertid ikke dokumenteret effekt på patienternes overlevelse, ligesom det ikke er dokumenteret, om deres livskvalitet forbedres.
Med daratumumab bliver den samlede behandling væsentlig dyrere. Medicinrådet vurderer derfor samlet set, at omkostningerne til behandlingen er for høje i forhold til den manglende dokumentation for effekten på patienternes levetid og livskvalitet.
Medicinrådet opfordrer lægemiddelfirmaet til at indsende opfølgende data, der dokumenterer en samlet forbedret overlevelse, eller vende tilbage med en lavere og mere rimelig pris, der afspejler usikkerheden om effekten.
Medicinrådet anbefaler ikke langtidsvirkende hydrokortison (Efmody) til behandling af klassisk medfødt binyrebarkhyperplasi hos voksne og unge fra 12-årsalderen.
Der er ikke dokumenteret en forskel i effekt, bivirkninger eller livskvalitet hos patienter, der bliver behandlet med Efmody, sammenlignet med patienter i anden glukokortikoidbehandling, herunder korttidsvirkende hydrokortison, som er den nuværende standardbehandling i Danmark.
Behandling med Efmody er meget dyrere end den nuværende standardbehandling. Derfor vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til behandlingen er for høje.