Medicinrådet fastholder nej til nusinersen (Spinraza)

På rådsmødet 30. januar 2018 drøftede Medicinrådet igen anbefalingen af nusinersen (Spinraza), efter at ansøger (Biogen) har givet Medicinrådet et nyt pristilbud.

- Vi fastholder vores beslutning om ikke at anbefale nusinersen som mulig standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi, siger Jørgen Schøler Kristensen, som var mødeleder på dagens rådsmøde. Han deler formandskabet for Medicinrådet med Steen Werner Hansen.

Anbefalingen vedrørende nusinersen (Spinraza) blev første gang behandlet af Medicinrådet 12. oktober 2017. Amgros og ansøger (Biogen) har efterfølgende genforhandlet prisen for nusinersen. Ansøger har givet et nyt pristilbud, og på baggrund af prisen har Amgros udarbejdet nye omkostningsanalyser.

- Ansøger har givet en ny pris, men ikke nye data. Prisen er fortsat for høj i forhold til den effekt, ansøger kan dokumentere, og derfor fastholder vi vores anbefaling, siger Jørgen Schøler Kristensen.

Medicinrådet fastholder, at der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til en mindre gruppe patienter: præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to til tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling. I forhold til anbefalingen fra 12. oktober har Medicinrådet tilføjet, at patienterne med SMA type I kan have to til tre SMN2-kopier frem for to kopier.

- Med de eksisterende data og den urimeligt høje pris kan vi ikke anbefale nusinersen som mulig standardbehandling til alle patienter med 5q spinal muskelatrofi. Vi kan kun opfordre ansøger til at foretage studier, så vi får ny data, der kan vise effekten af nusinersen, siger Jørgen Schøler Kristensen.

Find anbefalingen her: Anbefalinger - nye lægemidler og nye indikationer