Exagamglogene autotemcel (Casgevy)
Status: Clock-Stop
Ansøger: Vertex Pharmaceuticals
ATC-kode: B06AX05
Sygdomsområde:
Blodsygdomme
Hæmatologi
Specifik sygdom:
Seglcellesygdom
Anvendelse:
Svær seglcellesygdom hos patienter over 12 år med tilbagevendende vasookklusive kriser
Fagudvalg:
Benign hæmatologi
Sidst opdateret: 30. januar 2025
Der er clock-stop i sagen fra den 29. januar 2025, fordi Rådet ønsker yderligere prisforhandlinger med ansøger.
Forventet dato for beslutning om anbefaling: Endnu ikke fastlagt
Vurderingen følger 18-ugersprocessen. Læs mere om processen for vurdering af nye lægemidler her.
Status for Medicinrådets vurdering
Anmodning om vurdering
Med udgangspunkt i ansøgers ønske og tilgængelige fagudvalgsmøder fastsætter sekretariatet et aftalt ansøgningstidspunkt.
Ansøgning
Medicinrådet foretager en teknisk validering af ansøgningen, for at sikre at alle formkrav er opfyldt.
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Clock-stop 1: Der har været clock-stop i sagen i perioden 2. juli til og med 26. august 2024, da ansøgningen ikke var fyldestgørende.
Clock-stop 2: Der har været clock-stop i sagen i perioden 16. oktober til og med 20. november 2024, da der var behov for at indhente yderligere information til brug for vurderingen.
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Forhandling
Beslutning om anbefaling
Der er clock-stop i sagen fra den 29. januar 2025, fordi Rådet ønsker yderligere prisforhandlinger med ansøger.
Sagsbehandlingstid
Den forventede sagsbehandlingstid er 18 uger. Ved sagsbehandlingens afslutning indsættes en beskrivelse af sagsbehandlingstiden her.