Vorasidenib (Voranigo)

Medicinrådets anbefaling vedrørende vorasidenib (Voranigo) til patienter med IDH1- eller IDH2-muteret astrocytom eller oligodendrogliom WHO-grad 2, version 1.0

Medicinrådet anbefaler vorasidenib til behandling af voksne og unge patienter fra 12 år med IDH1- eller IDH2-muteret astrocytom eller oligodendrogliom WHO-grad 2, som udelukkende har gennemgået kirurgisk behandling, og som ikke har behov for umiddelbar strålebehandling eller kemoterapi.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger vægt på, at vorasidenib kan forsinke sygdomsforværring væsentligt sammenlignet med aktiv observation (regelmæssige kontroller uden medicinsk behandling). Der er usikkerhed om effekten på overlevelse, fordi patienterne ikke er fulgt tilstrækkeligt længe i studiet. Omkostningerne til behandlingen er højere end den eksisterende behandling, men Medicinrådet vurderer, at omkostningerne er acceptable i forhold til behandlingens effekt. Medicinrådet har inddraget alvorlighedsprincippet i beslutningen, fordi sygdommen rammer relativt unge patienter og medfører betydelig sygdomsbyrde med påvirkning af funktionsevne og livskvalitet over mange år samt en væsentligt forkortet levetid. Derfor anbefaler Medicinrådet vorasidenib som mulig standardbehandling til patienter, der opfylder Medicinrådets start- og stopkriterier, som kan læses på Medicinrådets hjemmeside.

Om IDH1- eller IDH2-muteret astrocytom eller oligodendrogliom WHO-grad 2
Sygdommen er en type kræft i hjernen, der viser sig som langsomt voksende, uhelbredelige hjernetumorer, og som typisk rammer yngre patienter i 30-40-årsalderen. Sygdommen medfører symptomer som epileptiske anfald, kognitive vanskeligheder, hovedpine og træthed, som kan påvirke livskvaliteten betydeligt. Med den eksisterende behandling er restlevetiden for patienterne typisk ca. 12-14 år.

Fordele ved vorasidenib
Kliniske studier viser, at vorasidenib kan forsinke sygdomsforværring og dermed udsætte behovet for efterfølgende behandling, som kan være forbundet med varige påvirkninger af blandt andet kognitive funktioner og reduktion af livskvalitet. I en sundhedsøkonomisk analyse estimerer Medicinrådet, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på 1,8 kvalitetsjusterede leveår (QALY) og forlænge patienternes levetid med 2,0 år. Estimaterne bygger bl.a. på en antagelse om, at udskydelsen af sygdomsforværring medfører længere overlevelse.

Ulemper ved vorasidenib
Vorasidenib er forbundet med flere bivirkninger end den eksisterende behandling bestående af aktiv observation. For nogle patienter kan disse være alvorlige. Bivirkningerne omfatter bl.a. påvirkning af leveren, som oftest er håndterbare. Der er usikkerhed om de langsigtede bivirkninger, fordi opfølgningstiden er for kort til at belyse dem.

Omkostninger
Behandlingen med vorasidenib medfører udgifter til lægemidlet på ca. 6,7 mio. kr. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på ca. 5,3 år. Sammenlignet med den eksisterende behandling medfører vorasidenib meromkostninger på ca. 6,4 mio. kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig.

Usikkerheder
Der er usikkerhed om effekten på overlevelse, da den bygger på en antagelse om, at længere tid uden sygdomsforværring også medfører længere overlevelse. Dette er endnu ikke dokumenteret i studiet på grund af den korte opfølgningstid. Det er også usikkert, hvor længe behandlingen kan forsinke sygdomsforværring, og hvor længe patienterne skal behandles. Det skyldes, at patienterne i studiet først startede på behandlingen 2,5-2,9 år efter operation, mens vorasidenib forventes at blive givet tidligere i dansk klinisk praksis.