Teprotumumab (Tepezza)

Medicinrådets anbefaling vedrørende teprotumumab (Tepezza) til patienter med Graves' orbitopati, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke teprotumumab til behandling af moderat til svær aktiv Graves' orbitopati

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet vurderer, at teprotumumab har en effekt på graden af frembuling af patienternes øjne (proptose) og dobbeltsyn, som er klinisk betydende for patienter med moderat til svær aktiv Graves’ orbitopati. Størrelsesordenen af effekten er dog meget usikker. Behandlingen er væsentligt dyrere end den eksisterende behandling, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable i forhold til behandlingens effekt. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke teprotumumab som mulig standardbehandling.

Om Graves’ orbitopati
Graves’ orbitopati er en autoimmun øjensygdom, som typisk rammer personer i 40-60-årsalderen. Sygdommen har en aktiv inflammatorisk fase på 1-3 år med smerter, rødme og hævelse omkring øjnene. Herefter følger en kronisk fase, hvor proptose og dobbeltsyn kan vare ved og påvirke patienternes daglige funktion og livskvalitet. I svære tilfælde kan der opstå synstruende komplikationer. Ved moderat til svær Graves' orbitopati har sygdommen tilstrækkelig påvirkning af daglig funktion og livskvalitet til at berettige immunmodulerende behandling, men sygdommen er ikke synstruende. Den eksisterende standardbehandling med intravenøs methylprednisolon kan mindske inflammationen, dobbeltsyn og proptose til en vis grad.

Fordele ved teprotumumab
Kliniske studier viser, at teprotumumab kan mindske graden af både proptose og dobbeltsyn sammenlignet med dansk standardbehandling. I en sundhedsøkonomisk analyse estimerer Medicinrådet, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på 0,51 kvalitetsjusterede leveår (QALY). Sygdommen påvirker ikke patienternes overlevelse, hvorfor der ikke er estimeret en overlevelsesgevinst. Estimaterne er blandt andet usikre, da de bygger på en indirekte sammenligning og usikre livskvalitetsdata.

Ulemper ved teprotumumab
Teprotumumab kan give bivirkninger, hvoraf hørepåvirkning er særligt relevant, da den er hyppigt forekommende og i nogle tilfælde kan være vedvarende. Hørepåvirkningen kan blandt andet vise sig som nedsat hørelse og tinnitus.

Omkostninger
Behandlingen med teprotumumab medfører udgifter til lægemidlet på ca. 1 mio. kr. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på ca. 5 måneder. Sammenlignet med den eksisterende behandling medfører teprotumumab meromkostninger på ca. 1 mio. kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser.

Usikkerheder
Der er væsentlige usikkerheder vedrørende effekten på proptose og dobbeltsyn sammenlignet med standardbehandlingen i dag. Det skyldes især, at teprotumumab ikke er sammenlignet direkte med dansk standardbehandling og usikkerhed vedrørende størrelsesordenen på påvirkningen af livskvaliteten hos patienterne. Det er derfor usikkert, hvor stor den reelle gevinst for patienterne er.