Mogamulizumab (Poteligeo)

Medicinrådets anbefaling vedr. mogamulizumab til behandling af mycosis fungoides og Sézarys syndrom, version 2.0

Medicinrådet anbefaler mogamulizumab til behandling af voksne patienter med Sézarys syndrom eller avancerede stadier af mycosis fungoides (≥ stadium IIB), som tidligere har modtaget mindst én systemisk behandling.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet vurderer, at mogamulizumab kan forlænge overlevelsen og lindre symptomer i form af hudkløe sammenlignet med den eksisterende behandling. Effekten ser ud til at være størst hos patienter med Sézarys syndrom og avancerede stadier af mycosis fungoides. Omkostningerne til behandlingen er højere end til den eksisterende behandling, men Medicinrådet vurderer, at omkostningerne er acceptable i forhold til behandlingens effekt, også når usikkerheden tages i betragtning. Derfor anbefaler Medicinrådet mogamulizumab som mulig standardbehandling.

Om mycosis fungoides og Sézarys syndrom
Mycosis fungoides og Sézarys syndrom er de to hyppigste former for kutant T-cellelymfom, en sjælden non-Hodgkin lymfomsygdom, der primært rammer huden. Mycosis fungoides debuterer typisk med rødlige, skællende og kløende hudforandringer og har ofte et langsomt sygdomsforløb. Sézarys syndrom er en mere aggressiv variant, karakteriseret ved udbredt rødme af huden, lymfeknudeaffektion og tilstedeværelse af maligne T-celler (Sézary-celler) i blodet. Begge sygdomme kan medføre betydelig kløe og nedsat livskvalitet. Avancerede sygdomsstadier har en betydeligt dårligere prognose end tidligere sygdomsstadier. Median overlevelse er 4,7 år ved stadium IIB, 3,1 år ved Sézarys syndrom og 1,4 år ved stadium IVB.

Fordele ved mogamulizumab
I et klinisk studie forlængede mogamulizumab perioden uden sygdomsforværring. Effekten var størst hos patienter med Sézarys syndrom og avancerede stadier af mycosis fungoides. I en indirekte sammenligning med nuværende dansk praksis forlængede mogamulizumab overlevelsen. Mogamulizumab kan desuden i nogle tilfælde lindre hudkløe. I en sundhedsøkonomisk analyse estimerer Medicinrådet, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på 1,43 kvalitetsjusterede leveår (QALY) og forlænge patienternes levetid med 1,96 år. Det er meget usikkert, hvor stor den reelle sundhedsgevinst vil være i dansk klinisk praksis, da estimaterne bygger på en indirekte sammenligning mellem mogamulizumab i det kliniske studie og danske registerdata.

Ulemper ved mogamulizumab
Mogamulizumab kan give bivirkninger, som for nogle patienter kan være alvorlige. Det kan bl.a. være infusionsrelaterede reaktioner, hududslæt, diarré og træthed.

Omkostninger
Behandling med mogamulizumab medfører udgifter til lægemidlet på ca. 1 mio. kr. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på 14 mdr. Sammenlignet med den eksisterende behandling medfører mogamulizumab en meromkostning på ca. 1,1 mio. kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig. Der er også rabat på den eksisterende behandling, og de reelle meromkostninger er lavere.

Usikkerheder
Der er betydelig usikkerhed om effekten på overlevelse og om den estimerede behandlingsvarighed. Det skyldes især, at datagrundlaget bygger på en uforankret indirekte sammenligning, hvor der ikke har været muligt at justere for centrale prognostiske faktorer, og at tid til sygdomsforværring ikke kendes for nuværende dansk standardbehandling. Det er derfor uklart, hvor stor den reelle overlevelsesgevinst er, og om behandlingsvarigheden og de inkrementelle omkostninger er underestimeret i forhold til den modellerede overlevelsesgevinst.

Bemærk: Vurderingsrapport afventes. 

Bemærk tidligere versioner: 1.0 af dokumenterne findes nedenfor under: Medicinrådets vurdering - 17. juni 2021 - "Medicinrådets anbefaling"