Natriumthiosulfat (Pedmarqsi)

Medicinrådets anbefaling vedr. natriumthiosulfat til forebyggelse af ototoksicitet forårsaget af cisplatin kemoterapi - Hos patienter i alderen 1 måned til 17 år med lokaliserede solide tumorer, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke natriumthiosulfat til forebyggelse af høretab forårsaget af cisplatin kemoterapi hos børn og unge med lokaliserede solide tumorer.

Om høretab ved behandling med cisplatin
Cisplatin er en type kemoterapi, som bruges til behandling af kræft hos børn og unge. Behandlingen kan give høretab, og undersøgelser viser, at op mod 60 % oplever dette. Høretab kan påvirke livskvaliteten, men i Danmark bliver hørelsen tjekket under behandlingen, og behandlingen bliver ændret, hvis der er tegn på høretab. Derfor er høretabet ofte mildt, og i de fleste tilfælde er der ikke behov for høreapparat eller implantater.

Fordele ved natriumthiosulfat
Kliniske studier viser, at natriumthiosulfat kan halvere risikoen for høretab under behandling med cisplatin. Det betyder, at færre børn kan få høretab, og at livskvaliteten kan blive bedre. Medicinrådet estimerer, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på 0,5-0,7 kvalitetsjusterede leveår (QALY). Der er dog usikkerhed om, hvor stor gevinsten reelt vil være, fordi den er beregnet ud fra udenlandske data, som ikke nødvendigvis passer til danske forhold.

Ulemper ved natriumthiosulfat
De mest almindelige bivirkninger er kvalme og opkast. Nogle patienter kan også få feber og lavt antal hvide blodlegemer, men det ses også ved behandling med cisplatin alene. For at natriumthiosulfat virker bedst og ikke forstyrrer effekten af cisplatin, skal det gives præcis 6 timer efter cisplatin. Det kan være en praktisk udfordring.

Omkostninger
Natriumthiosulfat gives, så længe patienten modtager behandling med cisplatin. Varigheden af behandlingen afhænger af kræfttypen, men er typisk op til et år. Det medfører udgifter til lægemidlet på ca. 990.000 kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på den offentlige listepris. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og de reelle omkostninger er derfor lavere.

Usikkerheder
I Danmark tilpasses behandlingen med cisplatin ved tegn på høretab, fx ved at sænke dosis eller skifte til et andet lægemiddel (carboplatin). Derfor udvikler de fleste patienter kun mildt høretab, og effekten af natriumthiosulfat vurderes at være mindre end den, der ses i studierne. Derudover er der usikkerhed om, hvor meget et høretab påvirker livskvaliteten, fordi der mangler evidens, som afspejler danske forhold.

Samlet vurdering
Medicinrådet vurderer, at natriumthiosulfat kan reducere risikoen for høretab, men at sundhedsgevinsten vil være begrænset og behæftet med betydelig usikkerhed. Effekten på høretab og livskvalitet vurderes at være begrænset, bl.a. fordi behandlingen med cisplatin i Danmark allerede tilpasses ved tegn på høretab. Da behandlingen er væsentligt dyrere end den eksisterende behandling, vurderer Medicinrådet, at omkostningerne ikke er rimelige i forhold til sundhedsgevinsten. Derfor anbefales natriumthiosulfat ikke som mulig standardbehandling.