Natriumthiosulfat (Pedmarqsi)

Medicinrådets anbefaling vedr. natriumthiosulfat til forebyggelse af ototoksicitet ved cisplatinbehandling hos børn og unge, version 1.1

Medicinrådet anbefaler ikke natriumthiosulfat til forebyggelse af nedsat hørelse forårsaget af cisplatin kemoterapi hos børn og unge med lokaliserede solide tumorer.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet vurderer, at natriumthiosulfat kan reducere risikoen for nedsat hørelse, men at sundhedsgevinsten vil være begrænset og behæftet med betydelig usikkerhed. Effekten på nedsat hørelse og livskvalitet vurderes at være begrænset, bl.a. fordi behandlingen med cisplatin i Danmark allerede tilpasses ved tidlige tegn på nedsat hørelse. Medicinrådet bemærker desuden, at behandlingen er væsentlig dyrere end den eksisterende behandlingspraksis. Derfor anbefales natriumthiosulfat ikke som mulig standardbehandling.

Om nedsat hørelse ved behandling med cisplatin
Cisplatin er en type kemoterapi, som bruges til behandling af kræft hos børn og unge. Behandlingen kan give nedsat hørelse, og undersøgelser viser, at op mod 60 % oplever dette. Nedsat hørelse kan påvirke livskvaliteten, og i Danmark bliver hørelsen tjekket under behandlingen, så behandlingen kan tilpasses, hvis der er tegn på nedsat hørelse. Den nedsatte hørelse er ofte mild, og i de fleste tilfælde er der ikke behov for høreapparat eller implantater.

Fordele ved natriumthiosulfat 
Kliniske studier viser, at natriumthiosulfat kan halvere risikoen for nedsat hørelse under behandling med cisplatin. Det betyder, at færre børn kan få nedsat hørelse, og at livskvaliteten kan blive bedre. Medicinrådet estimerer, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på 0,5-0,7 kvalitetsjusterede leveår (QALY). Der er dog usikkerhed om, hvor stor gevinsten reelt vil være, fordi den er beregnet ud fra udenlandske data, som ikke nødvendigvis passer til danske forhold. 

Ulemper ved natriumthiosulfat    
De mest almindelige bivirkninger er kvalme og opkast. Nogle patienter kan også få feber og lavt antal hvide blodlegemer, men det ses også ved behandling med cisplatin alene. For at natriumthiosulfat virker bedst og ikke forstyrrer effekten af cisplatin, skal det gives præcis 6 timer efter cisplatin. Det kan være en praktisk udfordring. 

Omkostninger 
Natriumthiosulfat gives, så længe patienten modtager behandling med cisplatin. Varigheden af behandlingen afhænger af kræfttypen, men er typisk op til et år. Det medfører udgifter til lægemidlet på ca. 990.000 kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på den offentlige listepris. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og de reelle omkostninger er derfor lavere.

Usikkerheder
I Danmark tilpasses behandlingen med cisplatin ved tegn på nedsat hørelse fx ved at sænke dosis eller skifte til et andet lægemiddel (carboplatin). Derfor udvikler de fleste patienter kun en mildt nedsat hørelse, og effekten af natriumthiosulfat vurderes at være mindre end den, der ses i studierne. Derudover er der usikkerhed om, hvor meget en nedsat hørelse påvirker livskvaliteten, fordi der mangler evidens, som afspejler danske forhold.