Maralixibat (Livmarli)

Medicinrådets anbefaling vedrørende maralixibat (Livmarli) til patienter med kolestatisk pruritus i forbindelse med Alagilles syndrom, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke maralixibat til behandling af kolestastisk pruritus i forbindelse med Alagilles syndrom

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet vurderer, at maralixibat lindrer hudkløe. Langtidseffekten er usikker, og der er ikke tilstrækkelig dokumentation for, at behandlingen har en effekt på den underliggende sygdom, samt om den kan udskyde tiden til levertransplantation for nogle patienter. Behandlingen er væsentligt dyrere end den eksisterende behandling, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable i forhold til behandlingens effekt, når usikkerhederne tages i betragtning. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke maralixibat som mulig standardbehandling.

Om Alagilles syndrom
Alagilles syndrom er en sjælden genetisk sygdom, som typisk viser sig inden for barnets første leveår. Syndromet er ofte forbundet med hjertesygdom, skrøbelige blodkar og leversygdom, hvilket bl.a. medfører symptomer som svær hudkløe og påvirker livskvaliteten betydeligt. Med tiden kan patienterne udvikle leversvigt, hvor levertransplantation er den eneste behandlingsmulighed, men hudkløen kan også i sig selv påvirke livskvaliteten så meget, at der udføres levertransplantation for at afhjælpe hudkløen. Ca. halvdelen af patienterne får en levertransplantation inden de er fyldt 18 år, og størstedelen af disse får levertransplantationen inden for de første leveår. Ca. 90 % af patienterne lever til de er 18 år. Herefter kendes prognosen for levetid ikke.

Fordele ved maralixibat
Kliniske studier viser, at maralixibat lindrer hudkløe. Dermed kan det forbedre deres livskvalitet, samt muligvis medvirke til at udskyde tiden til levertransplantation. Studiet kan dog ikke påvise, om maralixibat forsinker den underliggende sygdomsforværring og derved beskytter leveren, samt om tiden til levertransplantation kan udskydes. I en sundhedsøkonomisk analyse estimerer Medicinrådet, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på mellem 0,2 og 0,4 kvalitetsjusterede leveår og forlænge patienternes levetid med 0,1 år.

Ulemper ved maralixibat
Maralixibat giver bivirkninger, bl.a. diarré, opkast og mavesmerter, hvilket medfører behov for overvågning og risiko for væskemangel, især hos små børn. De fleste bivirkninger er dog milde og kan håndteres ved understøttende behandling.

Omkostninger
Medicinrådet har estimeret, hvad et behandlingsforløb vil koste i form af udgifter til lægemidler og samlede meromkostninger for sundhedsvæsenet, men virksomheden ønsker ikke, at Medicinrådet offentliggør estimaterne. Anvendelsen af maralixibat er samlet set dyrere end den behandling, patienterne modtager i dag.

Usikkerheder
Det kliniske studie indeholder meget få patienter, som er fulgt i forholdsvis kort tid, og den randomiserede kontrollerede periode i studiet var kun 4 uger. Det er derfor uklart, hvor stabil virkningen på hudkløe er over tid, og om den kan opretholdes ved længere behandling. Derudover er det usikkert, om maralixibat kan forsinke udviklingen af alvorlig leversygdom eller reducere behovet for levertransplantation.