Ataluren (Translarna)
Godkendt den 12. december 2018
Medicinrådets anbefaling vedrørende ataluren som mulig standardbehandling til Duchennes muskeldystrofi
Medicinrådet anbefaler ikke ataluren som mulig standardbehandling til gående patienter i alderen 5 år og derover med Duchennes muskeldystrofi forårsaget af en nonsensmutation i dystrofingenet.
Medicinrådet har vurderet, at ataluren har ingen klinisk merværdi sammenlignet med placebo.
Medicinrådet kan derfor ikke anbefale ataluren som mulig standardbehandling uanset pris.
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet modtog den endelige ansøgning fra PTC-Therapeutics den 14. marts 2018. Under sagsbehandlingen har ansøger den 3. oktober 2018 valgt at trække sin endelige ansøgning tilbage. Medicinrådet besluttede på sit møde den 10. oktober 2018 at tage vurderingen op af egen drift