Medicinrådet opfordrer til mere data og lavere pris på lægemiddel til Duchennes muskeldystrofi
Det er usikkert, hvor meget et nyt lægemiddel til patienter med Duchennes muskeldystrofi gavner patienterne, og samtidig er behandlingen markant dyrere end den nuværende behandling. Derfor opfordrer Medicinrådet virksomheden til at vende tilbage med bedre dokumentation for lægemidlets effekt, bivirkninger og en lavere pris.
27. marts 2026
Medicinrådet kan ikke anbefale lægemidlet vamorolon (Agamree) til behandling af Duchennes muskeldystrofi hos patienter fra 4 år. Det er en alvorlig arvelig muskelsygdom, som rammer børn, og som medfører gradvist tab af muskelstyrke og død i tidlig voksenalder.
- Der er ingen tvivl om, at denne patientgruppe har et stort behov for bedre behandlinger, end de tilbydes i dag. Men desværre har virksomheden bag vamorolon kun meget begrænset dokumentation for, at lægemidlet gavner patienterne sammenlignet med den standardbehandling, patienterne får i dag. Derudover har virksomheden prissat behandlingen markant højere. . Det betyder, at vi på nuværende tidspunkt ikke kan anbefale vamorolon. Vi opfordrer virksomheden til at vende tilbage med mere solide data for behandlingens effekt og bivirkninger samt en markant lavere pris, så vi kan tage behandlingen op til vurdering i Medicinrådet igen, siger Birgitte Klindt Poulsen, forperson for Medicinrådet.
Den nuværende behandling med prednisolon eller deflazacort giver langtidsbivirkninger, som blandt andet påvirker patienternes vækst.
Det er dog usikkert, om vamorolon har samme effekt på selve sygdommen som den nuværende standardbehandling. Studierne peger på, at effekten kan være dårligere, men muligvis kan vamorolon give patienterne færre bivirkninger, men også det er usikkert.
Studierne omfatter få patienter, også når der tages højde for, at patientgrundlaget er lille, og kun børn op til syv år. Derfor er der ikke data for behandlingens effekt hos ældre børn, unge og voksne, eller langtidsdata for effekt, sikkerhed og patienternes sygdomsforløb.
Der er ca. 160 patienter i Danmark med Duchennes muskeldystrofi.
Om Duchennes muskeldystrofi
Duchennes muskeldystrofi er en arvelig muskelsygdom, som rammer børn og typisk starter inden 5-årsalderen. Sygdommen medfører gradvist tab af muskelstyrke i alle kroppens muskler og medfører død i tidlig voksenalder. Symptomer som træthed, svigtende gangfunktion og senere vejrtræknings- og hjerteproblemer påvirker livskvaliteten.