Vamorolon (Agamree)

Medicinrådets anbefaling vedr. vamorolon til behandling af Duchennes muskeldystrofi hos patienter fra 4 år, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke vamorolon til behandling af Duchennes muskeldystrofi hos patienter fra 4 år.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger vægt på, at det ud fra de foreliggende data er usikkert, om vamorolon er lige så effektiv til at forsinke sygdomsforværring som den eksisterende behandling med prednisolon eller deflazacort. Data viser, at vamorolon formentlig kan reducere væksthæmning, som er en kendt bivirkning ved den eksisterende behandling. Det er usikkert, hvor meget væksthæmning betyder for patienternes livskvalitet, da det ikke er målt i studiet, og de kliniske data for væksthæmning er også forbundet med usikkerhed. Behandlingen er væsentligt dyrere end den eksisterende behandling, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke vamorolon som mulig standardbehandling.

Om Duchennes muskeldystrofi
Duchennes muskeldystrofi er en arvelig muskelsygdom, som rammer børn, og typisk starter inden 5-årsalderen. Sygdommen medfører gradvist tab af muskelstyrke i alle kroppens muskler og medfører død i tidlig voksenalder. Symptomer som træthed, svigtende gangfunktion og senere vejrtræknings- og hjerteproblemer påvirker livskvaliteten.

Fordele ved vamorolon
Kliniske studier peger på, at behandling med vamorolon er forbundet med en mere gunstig påvirkning af højde og vækst end prednisolon og deflazacort, og data indikerer, at vamorolon muligvis ikke medfører væksthæmning. Det er også muligt, at behandlingen i lidt mindre grad giver adfærdsændringer som bivirkning, men det er ikke dokumenteret i kliniske studier. I en sundhedsøkonomisk analyse estimerer Medicinrådet, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på 0,4-0,5 kvalitetsjusterede leveår (QALY). Det bygger på en antagelse om, at bivirkningerne ved vamorolon er mildere, hvilket antages at give en forbedret livskvalitet, og at effekten af vamorolon er på niveau med den eksisterende behandling.

Ulemper ved vamorolon
Behandling med vamorolon giver bivirkninger, som for nogle patienter kan være alvorlige. Det kan bl.a. være infektioner, problemer med fordøjelsen og psykiatriske symptomer. Disse bivirkninger ses også med nuværende standardbehandling.

Omkostninger
Behandlingen med vamorolon medfører udgifter til lægemidlet på ca. 4,3 mio. kr. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på 22 år. Sammenlignet med den eksisterende behandling medfører vamorolon meromkostninger på ca. 3,7-4,2 mio. kr. pr. patient, afhængigt af valg af glukokortikoid. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og de reelle omkostninger er derfor lavere.

Usikkerheder
Det er usikkert, om vamorolon er lige så effektivt til at udskyde sygdomsforværring som den eksisterende behandling, og på nogle effektmål ser vamorolon mindre effektivt ud. Usikkerheden skyldes, at studierne indeholder et lille antal patienter, kun omfatter børn op til syv år, og at der ikke er dokumentation for langtidseffekten. Gevinsten ved vamorolon bygger på en antagelse om mildere bivirkninger, hvis betydning er usikker på det foreliggende datagrundlag.