Ny lægemiddelrekommandation til sjælden sygdom kan spare millioner uden at forringe behandlingen
Ligestilling og udbud på lægemidler til paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH) giver mulighed for betydelige besparelser, som kan komme andre patienter til gavn.
22. maj 2025
På gårsdagens rådsmøde godkendte Medicinrådet en ny lægemiddelrekommandation til behandling af den sjældne sygdom paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH). Lægemiddelrekommandationen for PNH åbner op for millionbesparelser i sundhedsvæsnet, uden at det går ud over kvaliteten af patienternes behandling, forklarer Medicinrådets næstforperson, Jannick Brennum.
- Lægemidlerne har sammenlignelig effekt, og efter meget store prisnedsættelser på særligt et af lægemidlerne – nemlig eculizumab – er der meget store besparelser at hente for sundhedsvæsnet ved, at de fleste af patienterne får dette lægemiddel fremfor et af de andre sammenlignelige lægemidler, siger han.
Markante prisnedsættelser efter behandlingsvejledning og udbud
Prisnedsættelserne kommer efter, at Medicinrådet i sin behandlingsvejledning for PNH, der blev godkendt i februar, ligestillede fire lægemidler til behandling af PNH. Det betyder, at de overordnet anses for at være lige gode behandlingsmuligheder.
Efterfølgende har Amgros, der forhandler priser med lægemiddelvirksomhederne, afholdt et udbud på området. Her har en af de lægemiddelvirksomheder, der sælger lægemidlet eculizumab, tilbudt en markant lavere pris end tidligere, og det er nu det billigste af de fire lægemidler.
Medicinrådet anbefaler derfor i sin lægemiddelrekommandation, at eculizumab nu er førstevalg til mindst 80 % af patienterne, fordi det giver de laveste omkostninger for sundhedsvæsnet, uden at behandlingen til patienterne forringes.
Medicinrådet anbefaler, at så mange patienter som muligt skifter til den billigste af de lige gode behandlinger.
Millioner til andre patienter
- Sager som denne viser, at setuppet med Medicinrådets vurderinger og ligestillinger i kombination med Amgros' udbud fungerer. Når virksomhederne også spiller med og sætter priserne væsentligt ned, får vi den samme gavnlige effekt for patienterne, samtidig med at vi frigiver millioner af kroner, som kan bruges på andre patienter. Det er vi meget tilfredse med, siger Jannick Brennum.
De præcise priser og prisnedsættelser er fortrolige efter virksomhedernes ønske. Derfor kan Medicinrådet ikke oplyse den eksakte potentielle besparelse.
De officielle listepriser (AIP) for de fire lægemidler ligger mellem 3,8 og 4,2 millioner kroner per patient for 78-ugers behandling.
Lægemiddelrekommandationen træder i kraft den 1. november 2025.
Læs kort om Medicinrådets behandlingsvejledninger og lægemiddelrekommandationer her.
FAKTA
Paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH)
PNH er en sjælden blodsygdom, der skyldes en mutation i de bloddannende stamceller. Den forårsager, at blodcellerne ikke kan beskytte sig mod kroppens eget immunforsvar (komplementsystemet), som derfor nedbryder dem. Det fører til blodmangel, blod i urinen, træthed, smerter, synkebesvær, impotens og i nogle tilfælde blodpropper og knoglemarvssvigt.
Sygdommen ses oftest hos voksne og kan variere i sværhedsgrad. Behandling med komplementhæmmere kan give næsten symptomfrihed og normal levetid. I Danmark er der ca. 60 patienter med PNH, og halvdelen får behandling med komplementhæmmere. Der diagnosticeres 3-4 nye tilfælde årligt, hvoraf ca. halvdelen er kandidater til behandling med komplementhæmmere.
Komplementhæmmere
Komplementhæmmere bruges til PNH-patienter med tydelige symptomer, som fx blodmangel, behov for regelmæssige blodtransfusioner, hyppige hæmolyseanfald med smerter, blodpropper eller organsvigt. Komplementhæmmere begrænser immunsystemets (komplementsystemet) angreb på blodlegemerne.
Der findes fire godkendte lægemidler: eculizumab, ravulizumab, crovalimab og pegcetacoplan. De inddeles i to grupper alt efter, hvor i komplementkaskaden de virker:
- Eculizumab, ravulizumab og crovalimab hæmmer proteinet C5 og forebygger intravaskulær hæmolyse (nedbrydning af blodceller i blodbanen).
- Pegcetacoplan hæmmer C3, som er tidligere i kaskaden, og beskytter både mod intra- og ekstravaskulær hæmolyse (også nedbrydning uden for blodbanen, fx i milten).
Behandlingen er som regel livslang, medmindre der er særlige grunde til at stoppe.
Medicinrådet vurderer, at alle fire præparater har sammenlignelig effekt og sikkerhed og derfor kan betragtes som ligeværdige behandlingsvalg.