Medicinrådet fastholder anbefalingen af Luxturna efter nye resultater

På rådsmødet onsdag den 18. juni 2025 besluttede Medicinrådet at fastholde sin anbefaling af genterapien Luxturna (voretigene neparvovec), som blev anbefalet til behandling af en sjælden øjensygdom i april 2020. Rådet drøftede sagen igen, fordi den nuværende aftale med lægemiddelvirksomheden Novartis ophører, og Rådet skulle tage stilling til en ny prisaftale.

Behandling med Luxturna har ført til, at de fleste patienter bevarer synet længere, end de ellers ville have gjort. Det viser erfaringer fra de 14 patienter, der siden 2020 har fået genterapien. Uden behandling mister patienterne gradvist deres syn og bliver helt blinde tidligt i voksenalderen.

– Luxturna har haft en markant positiv indflydelse på en del af patienternes liv og livsmuligheder. Behandlingen har hjulpet med at bevare deres syn, hvilket har gjort det muligt for dem at fortsætte med deres daglige aktiviteter og har forbedret deres livskvalitet. Derfor anbefaler vi fortsat Luxturna, selvom det er en dyr behandling, som også kan være forbundet med alvorlige bivirkninger, siger Birgitte Klindt Poulsen, forperson i Medicinrådet.

Fra effektbaseret aftale til flad rabat

Luxturna er en genterapi, der gives som en enkelt injektion i hvert øje. Den officielle listepris er 2,3 millioner kroner per øje. Behandlingen gives som udgangspunkt på begge øjne, og derfor er prisen samlet set 4,6 millioner kroner per patient. Den reelle pris er dog lavere, men fortrolig, efter ønske fra Novartis.

I 2020 tilbød Novartis, at regionerne kunne købe Luxturna med ratebetaling, hvor sundhedsvæsnet kun betalte de efterfølgende rater, hvis der fortsat blev målt en effekt af behandlingen. Det banede vejen for en anbefaling af Luxturna, og en række patienter blev sat i behandling på denne aftale.

- Vi ser det som et godt eksempel på en aftale med lægemiddelvirksomheden, hvor risikoen for en på anbefalingstidspunktet lovende men usikker effekt bliver delt mellem virksomheden og sundhedsvæsnet. Vi opfordrer virksomhederne til at komme med flere af den slags aftaler, siger Birgitte Klindt Poulsen.

Novartis har ikke ønsket at fortsætte med den effektbaserede aftale, men har i stedet tilbudt Luxturna til en fast lavere pris. Det har Medicinrådet accepteret.

- I dag har vi mere sikkerhed for, at Luxturna virker. Samtidig er alle de eksisterende patienter sat i behandling, og de nye patienter, der skal have Luxturna, vil sandsynligvis have en endnu bedre effekt, fordi de vil få genterapien tidligere i deres sygdomsforløb. Derfor kan en fast lavere pris på nuværende tidspunkt være fordelagtig for sundhedsvæsnet, siger Jannick Brennum, Medicinrådets næstforperson.

Medicinrådet forventer, at en patient hvert eller hvert andet år vil blive behandlet med Luxturna.

Læs anbefalingen her: Voretigene neparvovec (Luxturna) - Synstab som følge af arvelig RPE65-relateret nethinde dystrofi