Zilucoplan (Zilbrysq)

Medicinrådets anbefaling vedr. zilucoplan til behandling af generaliseret myastenia gravis, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke zilucoplan som tillæg til standardbehandlingen for patienter med den sjældne autoimmune sygdom generaliseret myastenia gravis, som er seropositive over for antistoffer rettet mod acetylcholinreceptoren.

Myastenia gravis er en neuromuskulær sygdom, som medfører udpræget udtrætning i flere muskelgrupper, hvilket blandt andet påvirker nakke, arme og ben, og kan give patienterne tale-, tygge-, synke- og åndedrætsbesvær. Den nuværende standardbehandling består af acetylcholinesterase-hæmmer, kortikosteroid og/eller non-steroid immunsuppressiva som monoterapi eller kombinationsterapi.

Tillæg af zilucoplan kan reducere udtrætningen af musklerne og øge patienternes helbredsrelaterede livskvalitet. Zilucoplan medførte få alvorlige bivirkninger i det kliniske studie. Der kan dog være en øget risiko for alvorlige infektioner. Da det randomiserede kliniske studie kun varede 12 uger, kan effekt og bivirkninger på langt sigt ikke vurderes.

Zilucoplan er meget dyrt, særligt i forhold til at behandlingen forventes at være livslang. Medicinrådet vurderer, at prisen er urimelig høj i forhold til effekten.