Selumetinib (Koselugo)

Medicinrådets anbefaling vedr. selumetinib til behandling af symptomatiske, inoperable pleksiforme neurofibromer hos pædiatriske patienter med neurofibromatose type 1 i alderen 3 år og derover, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke selumetinib til børn (≥ 3 år) med symptomatisk, inoperabel ple-xiform neurofibromatose type 1, der er en sygdom, hvor der vokser godartede tumorer langs nerveenderne. Patienternes livskvalitet er påvirket af sygdommen i forskellig grad, og symp-tomernes alvorlighed afhænger bl.a. af placering og antallet af tumorer.

Livskvaliteten kan være påvirket som følge af smerter, funktionsnedsættelse eller påvirkning af de organer, hvor tumorerne er lokaliseret. Patienternes selvfølelse er derudover ofte på-virket, f.eks. hvis en tumor medfører deformiteter, der ændrer barnets udseende.

Selumetinib er den første målrettede medicinske behandlingsmulighed til patientgruppen. Behandlingen kan potentielt reducere størrelsen af tumorerne og forbedre patienternes livs-kvalitet. Der er dog stor usikkerhed om effekten af behandlingen, fordi selumetinib kun er undersøgt i et studie uden kontrolgruppe, og fordi det er svært at definere effektmål, som er relevante for alle patienter. Derudover kan behandling med selumetinib være forbundet med mange bivirkninger, hvoraf flere kan være alvorlige eller føre til behandlingsophør.

Selumetinib er et dyrt lægemiddel, og behandlingen forventes at være længerevarende. Set i lyset af usikkerheden om effekten, vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til behandlin-gen er for høje ved den nuværende pris og opfordrer til, at virksomheden vender tilbage til Medicinrådet med et forslag til en alternativ prisaftale.