Sotatercept (Winrevair)

Medicinrådets anbefaling vedr. sotatercept til behandling af pulmonal arteriel hypertension hos voksne patienter i funktionsklasse II og III, version 2.0

Medicinrådet anbefaler sotatercept til behandling af pulmonal arteriel hypertension i funktionsklasse II og III.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger vægt på, at sotatercept sammenlignet med den eksisterende behandling treprostinil forventes at være mindst lige så effektivt og samtidig er forbundet med færre bivirkninger og lavere omkostninger. Sammenlignet med de øvrige eksisterende behandlinger kan sotatercept forlænge overlevelsen og forventes at kunne forbedre livskvaliteten. Der er væsentlig usikkerhed om, hvor stor effekten vil være, da patienterne i studiet er fulgt i kort tid i forhold til den forventede livslange behandling. Omkostningerne til sotatercept er betydeligt højere end omkostningerne til de øvrige eksisterende behandlinger uden treprostinil. Selvom usikkerhederne er betydelige, vurderer Medicinrådet samlet set, at omkostningerne er acceptable i forhold til behandlingens forventede effekt, når sammenligningen med både treprostinil og de øvrige eksisterende behandlinger tages i betragtning. Derfor anbefaler Medicinrådet sotatercept som mulig standardbehandling til patienter, der opfylder Medicinrådets start- og stopkriterier.

Det er en forudsætning for anbefalingen, at sotatercept medfører en mindsket anvendelse af treprostinil til patienter med pulmonal arteriel hypertension. Medicinrådet anbefaler derfor, at treprostinil forsøges udtrappet hos patienter, der behandles med sotatercept.

Medicinrådet vil efter tre år vurdere, om anbefalingen fortsat skal være gældende på baggrund af data for anvendelsen af treprostinil hos patienter behandlet med sotatercept. Vurderingen vil tage udgangspunkt i to evalueringsmål:

1) Et år efter opstart med sotatercept skal en tredjedel af patienterne, som har fået tillagt sotatercept til igangværende treprostinil-behandling, være udtrappet af treprostinil.

2) 80 % af de patienter, som er opstartet i behandling med sotatercept uden samtidig treprostinil-behandling, må ikke efterfølgende have fået tillagt treprostinil-behandling indenfor 2 år efter sotatercept-opstart.

Om pulmonal arteriel hypertension
Pulmonal arteriel hypertension påvirker lungernes blodkar og rammer typisk personer i 50-årsalderen. Sygdommen kan medføre åndenød ved fysisk aktivitet, træthed og nedsat hjertefunktion, som påvirker livskvaliteten betydeligt. Tilstanden bliver gradvist værre og kan i fremskredne stadier kræve lungetransplantation. Med den eksisterende behandling er restlevetiden for patienterne typisk omkring seks år.

Fordele ved sotatercept
Kliniske studier viser, at tillæg af sotatercept kan forlænge overlevelsen og forsinke forværring af sygdommen sammenlignet med de eksisterende behandlinger. I en sundhedsøkonomisk analyse estimerer Medicinrådet, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på 5,1-6,2 kvalitetsjusterede leveår og forlænge patienternes levetid med 4,9-5,9 år afhængigt af, hvilken af de eksisterende behandlinger der sammenlignes med. Estimaterne bygger bl.a. på en antagelse om, at behandlingen kan stoppe forværringen af sygdommen over mange år, hvilket er usikkert. Det er ikke muligt at sammenligne effekten af sotatercept overfor treprostinil, men Medicinrådet vurderer, at sotatercept er mindst lige så effektivt og har færre bivirkninger end treprostinil, som kan medføre infusionssmerter og infusionsrelaterede infektioner. Medicinrådet har ikke estimeret sundhedsgevinster af at tillægge sotatercept i stedet for treprostinil til øvrig eksisterende behandling.

Ulemper ved sotatercept
Sotatercept giver bivirkninger, som for nogle patienter kan være alvorlige. Det kan bl.a. være forhøjet blodtryk, tandkødsblødning og næseblod. Sammenlignet med behandling med selexipag vurderes bivirkningsbyrden at være sammenlignelig. Sammenlignet med treprostinil er sotatercept forbundet bivirkninger, der er mere håndterbare.

Omkostninger
Behandlingen med sotatercept medfører udgifter til lægemidlet på ca. 14,4 - 16,1 mio. kr. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på ca. 14 år. Sammenlignet med de eksisterende behandlinger medfører sotatercept meromkostninger på mellem ca. -2,6 og 11,0 mio. kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig. Der er også rabat på den eksisterende behandling, og de reelle omkostningsforskelle er lavere.

Usikkerheder
Effekten af sotatercept er dokumenteret i et dobbeltblindet studie med 24-ugers opfølgning. Langtidseffekten og den mulige overlevelsesgevinst er derfor usikker. De sundhedsøkonomiske analyser bygger på antagelser om overlevelse fra ekstern litteratur, og at effekten af sotatercept er vedvarende under den livslange behandling. Der er også usikkerhed om effekten på helbredsrelateret livskvalitet. Det skyldes især, at næsten halvdelen af patienterne mangler besvarelser. Det er derfor usikkert, i hvilket omfang behandlingen giver en meningsfuld forbedring i patienternes livskvalitet.