Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti)
OBS: Anbefalingen er den 24. juni 2026 præciseret ift. behandling af patienter, som tidligere har været i behandling med BCMA-rettede lægemidler. Rådet ønsker at der indsamles data om effekt af behandlingen i Dansk Myelomatose Database og at effekten af sekventiel behandling belyses i forbindelse med udarbejdelse af behandlingsvejledningen for knoglemarvskræft. Se Notat vedr. BCMA-rettet behandling forud for BCMA CAR-T ved RRMM
Godkendt den 24. juni 2026
Medicinrådets anbefaling vedr. ciltacabtagene autoleucel til behandling af patienter med knoglemarvskræft, som har fået mindst tre tidligere terapier - herunder et immunmodulerende middel, en proteasomhæmmer og et anti‑CD38-antistof, og som har udvist sygdomsprogression under den sidste terapi, version 2.1
Medicinrådet anbefaler ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) til voksne patienter med recidiverende og refraktær knoglemarvskræft (myelomatose), som har fået mindst tre tidligere terapier, herunder et immunmodulerende lægemiddel, en proteasomhæmmer samt et anti-CD38-antistof, og som har haft sygdomsprogression under seneste behandling.
Anbefalingen gælder patienter i god almentilstand (ECOG 0-1, alternativt Karnofsky 80-100).
Anbefalingen gælder også patienter, som tidligere er behandlet med et BCMA-rettet lægemiddel (non-CAR-T), hvis det er mere end 6 mdr. siden, eller hvis der ikke var sygdomsprogression under BCMA-behandlingen. Rådet ønsker at der indsamles data om effekt af behandlingen i Dansk Myelomatose Database og at effekten af sekventiel behandling belyses i forbindelse med udarbejdelse af behandlingsvejledningen for knoglemarvskræft.
Medicinrådet vurderer, at behandling med cilta-cel udskyder tiden til sygdomsprogression og øger patienternes overlevelse sammenlignet med nuværende standardbehandling, som er teclistamab. Det er meget usikkert, hvor stor effekten er, da begge behandlinger kun er undersøgt i enkeltarmede ukontrollerede studier, dvs. uden direkte sammenligning med andre behandlingsmuligheder.
Der er risiko for alvorlige bivirkninger ved begge behandlinger, omend typen af bivirkninger er forskellig.
Behandling med cilta-cel er dyrere end nuværende standardbehandling, og grundet risiko for alvorlige bivirkninger og usikkerhed om effekten forudsætter Medicinrådets anbefaling, at der i klinikken systematisk indsamles effekt- og bivirkningsdata for patienter, som behandles med cilta-cel.
Notat vedr. BCMA-rettet behandling forud for BCMA CAR-T ved RRMM
Beslutning om anbefaling
Forhandling
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Anmodning om revurdering
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Medicinrådets formandskab har besluttet, at Medicinrådet skal revurdere ciltacabtagene autoleucel til knoglemarvskræft på baggrund af ny pris og nye data.
Medicinrådets anbefaling vedr. ciltacabtagene autoleucel til behandling af patienter med knoglemarvskræft, som har fået mindst tre tidligere terapier - herunder et immunmodulerende middel, en proteasomhæmmer og et anti‑CD38-antistof, og som har udvist sygdomsprogression under den sidste terapi, version 1.0
Medicinrådet anbefaler ikke ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) til voksne patienter med recidiverende og refraktær knoglemarvskræft (myelomatose), som har fået mindst tre tidligere terapier, herunder et immunmodulerende lægemiddel, en proteasomhæmmer samt et anti-CD38-antistof, og som har haft sygdomsprogression under seneste behandling.
Medicinrådet vurderer, at behandling med cilta-cel udskyder tiden til sygdomsprogression og øger patienternes overlevelse sammenlignet med nuværende standardbehandling, som er pomalidomid – eller carfilzomib-holdig behandling. Det er ikke vist, at behandling med cilta-cel er kurativ. Det er meget usikkert, hvor stor effekten er, da cilta-cel kun er undersøgt i et enkeltarmet ukontrolleret studie, dvs. uden direkte sammenligning med andre behandlingsmuligheder. Samtidig giver cilta-cel patienterne flere og sværere bivirkninger.
Behandling med cilta-cel er dyrere end nuværende standardbehandling. Samlet set vurderer Medicinrådet derfor, at omkostningerne ikke er rimelige i forhold til effekten, særligt når usikkerheden om effekten tages i betragtning. Medicinrådet opfordrer i stedet lægemiddelvirksomheden til at sænke prisen. Virksomheden har først mulighed for at levere behandlingen om 6 til 12 måneder.
Anmodning om revurdering
Ansøger har indsendt en anmodning om revurdering af ciltacabtagene autoleucel til knoglemarvskræft på baggrund af ny pris og nye data.
Medicinrådets formandskab har besluttet, at Medicinrådet skal revurdere anbefalingen.
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 24 uger (168 dage) på arbejdet med ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) til behandling af patienter med knoglemarvskræft, som har fået mindst tre tidligere terapier.
Beslutning om anbefaling
Forhandling
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Ansøgning (dag 0)
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.