Pegcetacoplan (Aspaveli)
Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)
Ansøger: Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi)
ATC-kode: L04AJ03
Sygdomsområde:
Blodsygdomme
Hæmatologi
Kræftsygdomme
Cancer
Specifik sygdom:
Paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH)
Anvendelse:
Voksne patienter med paroxysmal nocturnal hæmoglobinuri (PNH), som har hæmolytisk anæmi
Fagudvalg:
Benign hæmatologi
Sidst opdateret: 30. august 2024
Anbefaling
Godkendt den 28. august 2024
Medicinrådets anbefaling vedr. pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri - til patienter med hæmolytisk anæmi (1. linjebehandling) - version 1.0
Medicinrådet anbefaler pegcetacoplan til voksne patienter med den sjældne blodsygdom paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), som har anæmi og ikke tidligere har modtaget behandling med komplementhæmmere.
Data tyder på, at pegcetacoplan bedrer patienternes anæmi og nedsætter behovet for blodtransfusioner sammenlignet med C5-hæmmerbehandling, som er den behandling, patienterne modtager i dag. Sammenligningsgrundlaget er dog meget usikkert. Lægemidlernes bivirkningsprofiler er sammenlignelige, og bivirkningerne er få og milde til moderate.
Pegcetacoplan og C5-hæmmere er meget dyre behandlinger. Pegcetacoplan er dog samlet set forbundet med lavere omkostninger end C5-hæmmere, hvis patienterne kan behandle sig selv i eget hjem.
Medicinrådet anbefaler regionerne at benytte det lægemiddel, der samlet set er forbundet med de laveste omkostninger.
Status for Medicinrådets vurdering
Anmodning om vurdering
Med udgangspunkt i ansøgers ønske og tilgængelige fagudvalgsmøder fastsætter sekretariatet et aftalt ansøgningstidspunkt.
Medicinrådet afventer ansøgning fra virksomheden.
Ansøgning
Medicinrådet foretager en teknisk validering af ansøgningen, for at sikre at alle formkrav er opfyldt.
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Forhandling
Beslutning om anbefaling
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 18 uger (90 arbejdsdage) på arbejdet med pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri - til patienter med hæmolytisk anæmi (1. linjebehandling).
|
|