Pegcetacoplan (Aspaveli)

Medicinrådets anbefaling vedr. pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri - til patienter med hæmolytisk anæmi (1. linjebehandling) - version 1.0

Medicinrådet anbefaler pegcetacoplan til voksne patienter med den sjældne blodsygdom paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), som har anæmi og ikke tidligere har modtaget behandling med komplementhæmmere.

Data tyder på, at pegcetacoplan bedrer patienternes anæmi og nedsætter behovet for blodtransfusioner sammenlignet med C5-hæmmerbehandling, som er den behandling, patienterne modtager i dag. Sammenligningsgrundlaget er dog meget usikkert. Lægemidlernes bivirkningsprofiler er sammenlignelige, og bivirkningerne er få og milde til moderate.

Pegcetacoplan og C5-hæmmere er meget dyre behandlinger. Pegcetacoplan er dog samlet set forbundet med lavere omkostninger end C5-hæmmere, hvis patienterne kan behandle sig selv i eget hjem.

Medicinrådet anbefaler regionerne at benytte det lægemiddel, der samlet set er forbundet med de laveste omkostninger.