Palopegteriparatid (Yorvipath)

Medicinrådets anbefaling vedr. palopegteriparatid (Yorvipath) til behandling af voksne med kronisk hypoparatyroidisme, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke palopegteriparatid til behandling af voksne med kronisk hypoparatyroidisme.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet vurderer, at palopegteriparatid kan reducere behovet for kalk og aktivt D-vitamin, men for patienter, der er utilstrækkeligt kontrolleret med nuværende standardbehandling, er dokumentationen for symptomlindring og bedre livskvalitet usikker. Det skyldes, at det ikke udelukkende var denne patientgruppe, som indgik i det kliniske studie. Det er muligt, at palopegteriparatid kan give en vis sundhedsgevinst for den relevante patientgruppe i Danmark, men de estimerede sundhedsgevinster er behæftet med stor usikkerhed. Behandlingen er væsentligt dyrere end den nuværende behandling, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable i forhold til effekten, når usikkerhederne tages i betragtning. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke palopegteriparatid som mulig standardbehandling.

Om kronisk hypoparatyroidisme
Kronisk hypoparatyroidisme er en sjælden sygdom, hvor kroppen danner for lidt af det hormon, der styrer kalkbalancen i blodet. Det kan give symptomer som prikken og stikken i huden, muskelkramper og træthed. De fleste patienter behandles med kalk og aktivt D-vitamin, som normalt holder kalkniveauet stabilt og mindsker symptomerne. Hos nogle patienter er det svært at opnå tilstrækkelig kontrol med symptomerne, selvom de får den nuværende behandling.

Fordele ved palopegteriparatid 
Et klinisk studie viser, at palopegteriparatid kan stabilisere kalkniveauet i blodet og reducere behovet for kalk og aktivt D-vitamin. Medicinrådet har i en sundhedsøkonomisk analyse estimeret, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på ca. 2,3 kvalitetsjusterede leveår (QALY). Estimatet bygger bl.a. på en antagelse om, at behandlingen livslangt giver en højere livskvalitet end den eksisterende behandling, hvilket er usikkert, da studiet ikke var designet til at sammenligne med nuværende behandling.

Ulemper ved palopegteriparatid
De fleste patienter oplever bivirkninger ved behandlingen, men de er typisk milde eller moderate og vurderes samlet set på niveau med den eksisterende behandling. Behandlingen kræver daglige injektioner og løbende dosisjustering, hvilket er til ulempe for patienterne.

Omkostninger 
Behandlingen med palopegteriparatid medfører udgifter til lægemidlet på ca. 10,1 mio. kr. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på 22 år. Sammenlignet med den eksisterende behandling medfører palopegteriparatid meromkostninger på ca. 8,9 mio. kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og de reelle omkostninger er derfor lavere.

Usikkerheder
Der er betydelig usikkerhed om den reelle sundhedsgevinst ved palopegteriparatid sammenlignet med den eksisterende behandling i Danmark hos patienter, som er utilstrækkeligt kontrollerede med nuværende standardbehandling. Det skyldes bl.a., at det ikke var patienter, som var utilstrækkeligt kontrolleret, der udelukkende indgik i studiet, og patienterne blev fulgt i forholdsvis kort tid sammenlignet med den potentielle behandlingsvarighed.

Se Start- og stop-kriterier for behandling med palopegteriparatid nedenfor.