Givinostat (Duvyzat)

Godkendt den 24. juni 2026

Medicinrådets anbefaling vedrørende givinostat (Duvyzat) til patienter med Duchennes muskeldystrofi, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke givinostat til patienter med Duchennes muskeldystrofi og bevaret gangfunktion i alderen fra 6 år.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet vurderer at der er tale om en alvorlig og sjælden sygdom, men at det ud fra de foreliggende data er usikkert, i hvilket omfang tillæg af givinostat forsinker sygdomsforværring sammenlignet med den eksisterende behandling med glukokortikoider. Der mangler data til at belyse betydningen for sygdommens udvikling på længere sigt. Behandlingen er meget dyr, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable i forhold til usikkerheden om behandlingens effekt. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke givinostat som mulig standardbehandling.

Om Duchennes muskeldystrofi
Duchennes muskeldystrofi er en arvelig muskelsygdom, som rammer børn, og typisk starter inden 5-årsalderen. Sygdommen medfører gradvist tab af muskelstyrke i alle kroppens muskler og medfører død i tidlig voksenalder. Symptomerne omfatter træthed, nedsat gangfunktion og senere vejrtræknings- og hjerteproblemer som alle påvirker patienternes livskvalitet.

Fordele ved givinostat
Det er muligt, at behandling med givinostat kan forsinke forværringen af gangfunktion, men det er usikkert, og det er uklart, i hvilken grad dette afspejler en samlet påvirkning af sygdomsprogressionen. Det er ikke dokumenteret, hvilken betydning givinostat har for sygdomsudviklingen på længere sigt. Estimaterne for sundhedsgevinst (målt i QALY) og levetidsgevinst fra den sundhedsøkonomiske analyse er meget usikre.

Ulemper ved givinostat
Givinostat giver bivirkninger, men de er sjældent alvorlige. De mest almindelige er lavt antal blodplader (som kan påvirke blodets evne til at størkne) og forhøjet fedt i blodet samt mave-tarm-gener som diarré og opkastning.

Omkostninger
Medicinrådet har estimeret, hvad et behandlingsforløb vil koste i form af udgifter til lægemidler og samlede meromkostninger for sundhedsvæsenet, men virksomheden ønsker ikke, at Medicinrådet offentliggør estimaterne. Anvendelse af givinostat er samlet set dyrere end den eksisterende behandling.

Usikkerheder
Der er usikkert, om givinostat har en effekt på sygdommens udvikling på længere sigt. Det skyldes, at det kliniske studie har fulgt et lille antal patienter i kort tid. Samtidig er den målte effekt på gangfunktion følsom over for, at der mangler data for nogle patienter i studiet.