Cabozantinib (Cabometyx)

Medicinrådets anbefaling vedr. Cabozantinib (Cabometyx) til behandling af inoperable eller metastatiske, veldifferentierede ekstra-pankreatiske og pankreatiske neuroendokrine tumorer, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke cabozantinib til behandling af patienter med inoperable eller metastatiske, veldifferentierede ekstra-pankreatiske (epNET) og pankreatiske (pNET) neuroendokrine tumorer, som har haft sygdomsprogression efter 4. behandlingslinje (ekskl. patienter med lunge-NET) og efter 2. behandlingslinje for patienter med specifikt lunge-NET.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger vægt på, at cabozantinib kan forsinke forværring af sygdommen, men at det er usikkert, om der er en effekt på overlevelse. Omkostningerne til cabozantinib er højere end til den eksisterende behandling, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable, når usikkerheden om effekten tages i betragtning. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke cabozantinib som mulig standardbehandling.

Om neuroendokrine tumorer
Neuroendokrine tumorer opstår oftest i bugspytkirtlen, lungerne og mave-tarm-kanalen. Sygdommen giver symptomer som mavesmerter, åndenød, træthed og vægttab, afhængigt af hvor i kroppen kræften er. Sygdommen rammer typisk personer i 50-årsalderen og opefter. Med den eksisterende behandling er den forventede restlevetid for patienterne typisk 2-5 år afhængigt af tumorens lokalisation og grad.

Fordele ved cabozantinib
Kliniske studier viser, at cabozantinib kan forsinke forværring af sygdommen hos patienter med epNET og pNET, men der er ikke påvist en længere overlevelse. I en sundhedsøkonomisk analyse estimerer Medicinrådet, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst i epNET- og pNET-gruppen på hhv. 0,7 og 0,2-0,9 kvalitetsjusterede leveår og forlænge patienternes levetid med 0,9 og 0,0-1,0 år. Estimaterne bygger bl.a. på en antagelse om, at cabozantinib kan forlænge overlevelsen, hvilket er usikkert, fordi det ikke er dokumenteret i studiet.

Ulemper ved cabozantinib
Cabozantinib giver bivirkninger, som for nogle patienter kan være alvorlige. Det kan bl.a. være forhøjet blodtryk, kvalme og mavesmerter.

Omkostninger
Behandlingen med cabozantinib medfører udgifter til lægemidlet på ca. 405.000 kr. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på ca. 9 mdr. for epNET-kohorten og 570.000 kr. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på ca. 13 mdr. for pNET-kohorten. Sammenlignet med den eksisterende behandling medfører cabozantinib meromkostninger på ca. 465.000 kr. pr. patient for patienter med epNET og 525.000-590.000 kr. for patienter med pNET. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig. Der er også rabat på den eksisterende behandling, og de reelle meromkostninger er lavere.

Usikkerheder
Der er usikkerhed om effekten på samlet overlevelse. Det skyldes især, at der ikke er dokumenteret en effekt på overlevelse, og at resultaterne er påvirket af skift mellem behandlinger i studiet samt forskelle i efterfølgende behandling. Der er derudover usikkerhed om, hvorvidt resultaterne kan overføres til dansk klinisk praksis, fordi patienterne i studiet adskiller sig fra de patienter i Danmark, som ville skulle modtage behandlingen.