Brexucabtagene autoleucel (Tecartus)

Medicinrådets anbefaling vedr. brexucabtagene autoleucel (Tecartus) til recidiveret eller refraktært mantle celle lymfom, efter mindst to linjer systemisk behandling, inklusive en Brutons tyrosinkinase (BTK)-hæmmer, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke brexucabtagene autoleucel til behandling af voksne patienter med recidiveret eller refraktært mantle celle lymfom, efter de er blevet behandlet med to eller flere linjer systemisk behandling, inkl. en Brutons tyrosinkinase (BTK)-hæmmer.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet vurderer, at brexucabtagene autoleucel (brexu-cel) kan forlænge patienternes liv sammenlignet med nuværende standardbehandling. Sammenligningsgrundlaget er dog meget usikkert. Brexu-cel er meget dyrere end den eksisterende behandling, og Medicinrådet vurderer, at meromkostningerne ikke er acceptable i forhold til sundhedsgevinsten, særligt fordi der er betydelig usikkerhed om størrelsen af effekten, og der ikke er dokumenteret et kurativt potentiale. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke brexu-cel. Medicinrådet opfordrer virksomheden til at vende tilbage med en lavere pris eller en bedre prisaftale med dataopsamling.

Om mantle celle lymfom
Mantle celle lymfom er en livsforkortende kræftsygdom i lymfesystemet, som typisk rammer voksne over 60 år. Sygdommen kan give træthed, vægttab, nattesved, hævede lymfeknuder, feber og andre symptomer, afhængigt af hvor kræften vokser i kroppen, og påvirker dermed livskvaliteten betydeligt. Prognosen for patienter med sygdommen efter to eller flere linjer systemisk behandling er dårlig, og patienterne lever typisk omkring 15 måneder.

Fordele ved brexu-cel 
I et klinisk studie af brexu-cel var patienternes overlevelse længere end forventet med den eksisterende behandling. Brexu-cel gives som en engangsbehandling og kan derfor også give en længere behandlingsfri periode. I den sundhedsøkonomiske analyse estimerer Medicinrådet, at brexu-cel kan give en sundhedsgevinst på 2,2 kvalitetsjusterede leveår (QALY) og 2,6 leveår. Estimaterne er usikre, fordi brexu-cel ikke blev sammenlignet med noget i det kliniske studie, og sammenligningen bygger derfor på forskellige studier af forskellige patientgrupper. 

Ulemper ved brexu-cel
Behandling med brexu-cel kan give bivirkninger, som for nogle patienter kan være alvorlige. Det omfatter bl.a. bivirkninger fra immunsystemet og nervesystemet, som kan give varige skader og i sjældne tilfælde være livstruende. Behandling med brexu-cel kræver indlæggelse i ca. 14 dage. De mest alvorlige bivirkninger ses, mens patienten er indlagt for at modtage behandlingen.

Omkostninger 
Brexu-cel er en engangsbehandling, som koster ca. 2,4 mio. kr. Sammenlignet med eksisterende behandling medfører brexu-cel meromkostninger på ca. 2,3 mio. kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og de reelle omkostninger er derfor lavere.

Usikkerheder
Det er meget usikkert, hvor stor sundhedsgevinsten er ved brexu-cel. Brexu-cel blev ikke sammenlignet med noget i det kliniske studie, og vurderingen bygger derfor på en sammenligning af forskellige studier, hvor patienterne adskiller sig på flere væsentlige punkter. Der er ikke dokumentation for, at livskvaliteten forbedres med brexu-cel.