Medicinrådet anbefaler skift til billigere behandling af sjælden stofskiftesygdom
Ny behandlingsvejledning og et udbud har betydet lavere priser på medicin til patienter med Fabrys sygdom. Pegunigalsidase alfa (Elfabrio) er nu den billigste behandling, som Medicinrådet derfor anbefaler til patientgruppen.
27. marts 2025
Patienter med Fabrys sygdom anbefales nu at skifte behandling til lægemidlet pegunigalsidase alfa, som efter et offentligt udbud nu er langt billigere end andre ligestillede lægemidler på området. Også nydiagnosticerede patienter anbefales at starte med denne behandling.
Det besluttede Medicinrådet på sit rådsmøde i går, onsdag 26. marts 2025.
- Med anbefalingen kan sundhedsvæsenet se frem til store besparelser og får frigivet ressourcer, som kan komme andre patienter til gode, uden at patienterne med Fabrys sygdom får en dårligere behandling. Det er jeg meget tilfreds med, siger Jannick Brennum, næstforperson for Medicinrådet.
Behandlingsvejledning og udbud har sikret lavere priser
Medicinrådet afviste i januar 2024 at anbefale pegunigalsidase alfa som standardbehandling, fordi lægemidlet var uforholdsmæssigt højt prissat.
Medicinrådet udarbejdede efterfølgende en behandlingsvejledning på området, hvor alle relevante lægemidler – herunder pegunigalsidase alfa - blev vurderet. Vejledningen har siden dannet rammen om et udbud gennemført af Amgros.
Her var pegunigalsidase alfa klart billigst.
- Udbuddet har skabt priskonkurrence på området. Nu er prisen faldet, så pegunigalsidase alfa er væsentligt billigere, end de øvrige ligestillede lægemidler til Fabrys sygdom, siger Jannick Brennum.
Forventning om yderligere prisnedsættelser
Området bærer præg af, at de bestående behandlinger er prissat, inden Medicinrådet blev etableret.
- Lægemidlerne på området generelt er prissat alt for højt, men vi har valgt at anbefale det billigste lægemiddel for at frigive ressourcer i sundhedsvæsnet, siger Jannick Brennum.
Beslutningen på gårsdagens rådsmøde betyder, at pegunigalsidase alfa bliver den eneste lægemiddel i rekommandationen til Fabrys sygdom. Ved næste udbud vil alle virksomheder, hvis lægemidler fremgår af behandlingsvejledningen, igen have mulighed for at byde ind med en ny pris. Dermed vil de få mulighed for at få deres lægemidler ind i rekommandation.
- Det er Medicinrådets forventning, at behandlingsvejledningen og de efterfølgende udbud også fremover vil give mere konkurrence og vil kunne sænke omkostningerne yderligere på lægemidler til Fabrys sygdom. Hvis det sker som vi forventer, vil flere lægemidler kunne blive anbefalet til patientgruppen, siger Jannick Brennum.
Skift for nye men også eksisterende patienter
Rekommandationen vedrører behandling af nye patienter, men opfordrer samtidig til, at så mange patienter som muligt bliver skiftet til pegunigalsidase alfa for at opnå de største besparelser for sundhedsvæsnet.
- Vi er klar over at skiftet til et andet lægemiddel kan være besværligt for patienterne. Men på et område præget af usædvanligt høje lægemiddelpriser finder vi det mest rigtigt at anbefale et skift til den billigste behandling, som har en lige så god effekt som de øvrige ligestillede lægemidler, siger Jannick Brennum.
Pegunigalsidase alfa markedsføres med handelsnavnet Elfabrio.
Lægemiddelrekommandationen træder i kraft 1. august 2025.
Se Medicinrådets lægemiddelrekommandation vedrørende lægemidler til Fabrys sygdom her.
Fabrys sygdom er en sjælden genetisk lidelse, som påvirker flere organsystemer, herunder hjerte, nyrer og nervesystem. Sygdommen skyldes en mutation på X-kromosomet, som forhindrer dannelsen af enzymet alfa-galaktosidase A, hvilket fører til ophobning af stoffer i cellerne og skader væv og vitale organer.
Der findes omkring 120 patienter diagnosticeret med Fabrys sygdom i Danmark, hvoraf ca. 60 patienter er i behandling med enzymerstatningsterapi eller lægemidlet migalastat.