Medicinrådet anbefaler genterapien Hemgenix efter ny effektbaseret prisaftale
Betal kun, hvis det virker. Sådan lyder et nyt pristilbud, som betyder, at Medicinrådet nu – som det første skandinaviske land - anbefaler lægemidlet Hemgenix til patienter med blødersygdommen hæmofili B.
20. juni 2024
Medicinrådet besluttede på sit rådsmøde i går at anbefale genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) til behandling af voksne patienter med blødersygdommen hæmofili B i svær og moderat svær grad. Danmark er dermed det første skandinaviske land, hvor Hemgenix er blevet anbefalet som standardbehandling.
Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Alternativet er livslang behandling, hvor patienten hver uge skal stikke sig selv for at tilføre faktor IX, som patienten mangler, og som er nødvendig for at undgå gentagne blødninger i led og muskler.
Anbefalingen kommer, efter at lægemiddelvirksomheden CSL Behring har tilbudt Hemgenix til en effektbaseret aftale, hvor sygehusene kun betaler, så længe genterapien virker. Det er nemlig uvist, hvor mange år Hemgenix vil virke, og dermed hvor mange patienter, der må genoptage forebyggende behandling med faktor IX-præparat. Der er også meget lidt viden om bivirkninger, især på lang sigt, ved behandling med Hemgenix. Derfor er det vigtigt, at patienten bliver fulgt tæt i klinikken med hyppige blodprøver særligt de første år.
Hemgenix blev også drøftet på Medicinrådets rådsmøde i november 2023. Dengang blev Hemgenix ikke anbefalet pga. uvished om langtidseffekt sammenholdt med en meget høj pris. Den officielle listepris i Danmark er 21,5 millioner kroner.
Medicinrådet opfordrede på daværende tidspunkt lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en ny prisaftale.
- De nye genterapier har stort potentiale og vil måske i nogle tilfælde kunne helbrede patienterne, men de er også ofte ekstremt dyre, og der er stor usikkerhed om effekt og bivirkninger på længere sigt. Derfor er det rigtig godt, at vi nu har indgået en aftale om Hemgenix, hvor betalingen afhænger af, om effekten varer ved. Den slags aftaler vil vi meget gerne se flere af, så vi i fællesskab kan løfte udfordringerne ved usikker effekt og høje priser ved nogle af de nye avancerede terapier, siger Medicinrådets næstforperson Birgitte Klindt Poulsen.
- Der er nu en række praktiske forhold, der skal på plads. Vi forventer, at de første patienter vil kunne starte i behandling med Hemgenix i efteråret 2024, siger hun.