Vutrisiran (Amvuttra)

Medicinrådets anbefaling vedrørende vutrisiran (Amvuttra) til behandling af transthyretin amyloidose med kardiomyopati, version 1.1

Medicinrådet anbefaler vutrisiran (Amvuttra) som monoterapi til behandling af transthyretin amyloidose med kardiomyopati.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger vægt på, at vutrisiran har sammenlignelig effekt, bivirkninger og samlede behandlingsomkostninger som de eksisterende behandlinger med tafamidis og acoramidis. Derfor anbefaler Medicinrådet vutrisiran som mulig standardbehandling. Medicinrådet anbefaler ikke, at behandling med vutrisiran kombineres med behandling med tafamidis og acoramidis, da effekten af kombinationsbehandling ikke er tilstrækkeligt undersøgt, og kombinationsbehandlingen vil være forbundet med for høje omkostninger. Medicinrådet opfordrer regionerne til at bruge det lægemiddel, der er billigst, samt at patienter skifter til det billigste behandlingsalternativ.

Om transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati    
Transthyretinmedieret amyloidose er en hjertesygdom, som medfører aflejring af transthyretin og fører til svækkelse af hjertet. Sygdommen viser sig typisk hos patienter i 75-80-årsalderen og medfører forkortet levetid og symptomer, der påvirker livskvaliteten, såsom åndenød, træthed og væskeophobning. Med den eksisterende behandling er restlevetiden for patienterne typisk ca. 5 år eller mere.

Fordele ved vutrisiran 
Kliniske studier viser, at effekten af vutrisiran på overlevelse, sygdomsforværring og livskvalitet er sammenlignelig med de eksisterende behandlingsmuligheder med tafamidis og acoramidis. Vutrisiran gives som en indsprøjtning hver tredje måned, mens de eksisterende behandlinger gives som tabletter dagligt. Et længere interval mellem doseringerne kan være en fordel for nogle patienter.

Ulemper ved vutrisiran
Vutrisiran giver forholdsvis milde bivirkninger, som er sammenlignelige i sværhedsgrad med dem, man ser ved den eksisterende behandling.

Omkostninger
Behandlingen med vutrisiran medfører udgifter til lægemidlet på ca. 1,9 mio. kr. for et behandlingsforløb på to år. Behandlingen forventes at gives i over 5 år. Sammenlignet med den nuværende behandling medfører vutrisiran meromkostninger på ca. 452.000 – 512.000 kr. pr. patient over to år. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig. Der er også rabat på de eksisterende behandlinger, og de reelle meromkostninger er lavere.
 
Usikkerheder
Datagrundlaget består af en indirekte sammenligning af flere studier, som inkluderer både patienter, der er sammenlignelige med danske patienter, og patienter med mere sygdom. Det gør sammenligningen af vutrisiran over for tafamidis mere usikker.