Vutrisiran (Amvuttra)

Godkendt den 29. april 2026

Medicinrådets anbefaling vedrørende vutrisiran (Amvuttra) til patienter med transthyretin amyloidose med kardiomyopati, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke vutrisiran (Amvuttra) til behandling af transthyretin amyloidose med kardiomyopati.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger vægt på, at vutrisiran har sammenlignelig effekt og bivirkninger som de eksisterende behandlinger med tafamidis og acoramidis. Vutrisiran er dog væsentligt dyrere end de eksisterende behandlinger, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable i forhold til behandlingens effekt. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke vutrisiran som mulig standardbehandling.

Om transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati
Transthyretinmedieret amyloidose er en hjertesygdom, som medfører aflejring af transthyretin og fører til svækkelse af hjertet. Sygdommen viser sig typisk hos patienter i 75-80-årsalderen og medfører forkortet levetid og symptomer som åndenød, træthed og væskeophobning, som påvirker livskvaliteten. Med den eksisterende behandling er restlevetiden for patienterne typisk ca. 5 år eller mere.

Fordele ved vutrisiran
Kliniske studier viser, at effekten af vutrisiran på overlevelse, sygdomsforværring og livskvalitet er sammenlignelig med de eksisterende behandlingsmuligheder med tafamidis og acoramidis. Vutrisiran gives som en indsprøjtning hver tredje måned, mens de eksisterende behandlinger gives som tabletter dagligt. Et længere interval mellem doseringerne kan være en fordel for nogle patienter.

Ulemper ved vutrisiran
Amvuttra giver forholdsvis milde bivirkninger, som er sammenlignelige i sværhedsgrad med dem, man ser ved den eksisterende behandling.

Omkostninger
Behandlingen med vutrisiran medfører udgifter til lægemidlet på ca. 6,4 mio. kr. for et behandlingsforløb på to år. Behandlingen forventes at gives i over 5 år. Sammenlignet med den nuværende behandling medfører vutrisiran meromkostninger på ca. 4,9-5 mio. kr. pr. patient på to år. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig. Der er også rabat på de eksisterende behandlinger, og de reelle meromkostninger er lavere.

Usikkerheder
Datagrundlaget består af en indirekte sammenligning af flere studier, som inkluderer både patienter, der er sammenlignelige med danske patienter, men også patienter med mere sygdom. Det gør sammenligningen af vutrisiran over for tafamidis mere usikker.