Tafamidis (Vyndaqel)

Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati - version 4.0

Medicinrådet anbefaler tafamidis til behandling af voksne patienter med arvelig transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati. Anbefalingen gælder kun patienter i NYHA-klasse I og II, som har dokumenteret hjerteinvolvering ved myokardiebiopsi. Anbefalingen gælder ligeledes kun patienter med forventede alvorlige forløb, hvor levertransplantation tidligere har været behandlingspraksis, og patienter, hvor hjertetransplantation eller kombineret lever/hjertetransplantation overvejes indenfor en kortere årrække.

Behandling med tafamidis kan sandsynligvis udskyde tiden til sygdomsforværring. Der er få bivirkninger ved tafamidis.

Medicinrådet vurderer derfor, at de samlede udgifter er rimelige i forhold til lægemidlets forventede effekt i denne patientpopulation med meget alvorlig sygdom.

Medicinrådet anbefaler ikke tafamidis til behandling af øvrige voksne patienter med arvelig og vildtype transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati.

Behandling med tafamidis kan udskyde tiden til sygdomsforværring og forlænge overlevelsen for nogle af patienterne sammenlignet med ingen aktiv behandling. Der er dog usikkert, hvor meget længere patienterne lever på grund af behandlingen, fordi patienterne er fulgt i for kort tid i forhold til deres prognose. Der er få bivirkninger ved tafamidis.

Patienterne i denne gruppe skal sandsynligvis have behandlingen i mange år. Medicinrådet vurderer derfor samlet set, at omkostningerne er for høje, særligt når man tager usikkerheder om effektens størrelsesorden hen over et helt sygdomsforløb med i betragtning.